ENFERMEDADES RARAS: DROGAS HUÉRFANAS APROBADAS || European Medicines Agency - European public assessment reports - European public assessment reports

Nuevas designaciones Junio 2011

Tratamiento del cáncer de páncreasSalirasib

Tratamiento del carcinoma hepatocellularOligosacárido monofosforilado sulfonatado de manosa

Tratamiento de la epidermolisis bullosaFibroblastos humanos cutáneos cultivados en una malla biológica reabsorbible de poliglactina

Tratamiento de la enfermedad de StargardtCélulas epiteliales del pigmento retiniano derivadas de células madre humanas de origen embrionario

Tratamiento de la reservoritisMetronidazol

Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5qVector vírico que contiene ADN que codifica la proteína humana SMN

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (síndrome de Sanfilippo A)Vector viral adenoasociado del serotipo 9 que contiene el gen de la sulfamidasa humana

Tratamiento de la leucemia linfoblástica agudaLinfocitos T alogénicos que contienen un gen exógneo que codifica TK

Tratamiento del neuroblastomaAnticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2

Tratamiento del cáncer de páncreasAdenovirus humano genéticamente modificado que codifica para la hialuronidasa humana PH20

Nuevas designaciones Agosto 2011

Tratamiento del mieloma múltipleAcadesina

Tratamiento de la glomeruloesclerosis focal y segmentariaFresolimumab

Tratamiento para la movilización de células progenitoras previa al trasplante de células madreSulfato de dextrano de bajo peso molecular

Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidosSal octasódica del metil O-4-O-[2-[2-[2-[2-[[N-[(1R)-1-[[4-(aminoiminometil)fenil]metil]-2-oxo-2-(1-piperidinil)etil]- N2-[(4-metoxi-2,3,6-trimetilfenil)sulfonil]-L-α-asparaginil-4-aminobutanoil-N6-[5-[(3aS,4S,6aR)-hexahidro-2-oxo-1H-tieno[3,4-d]imidazol-4-il]-1-oxopentil]-L-lisil]amino]etoxi]etoxi]etoxi]etil]-2,3-di-O-metil-6-O-sulfo-α-D-glucopiranosil-(1->4)- O-2,3-di-O-metil-β-Dglucopiranuronosil-(1->4)- O-2,3,6-tri-O-sulfo-α-D-glucopiranosil-(1->4)- O-2,3-di-Ometil-α-L-idopiranuronosil-(1->4)-3-O-metil-α-D-glucopiranósido 2,6-bis(sulfato de
hidrógeno)

Tratamiento del cáncer de pancreasCombinación de 7 de fragmentos sintéticos de péptidos p21 RAS

Tratamiento de la mielofibrosis secundaria a policitemia veraN-(cianometil)-4-(2-{[4-(morfolina-4-il)fenil]amino}pirimidina-4-il)benzamida sal de dihidrocloruro

Tratamiento de la mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencialN-(cianometil)-4-(2-{[4-(morfolina-4-il)fenil]amino}pirimidina-4-il)benzamida sal de dihidrocloruro

Tratamiento de la mielofibrosis primariaN-(cianometil)-4-(2-{[4-(morfolina-4-il)fenil]amino}pirimidina-4-il)benzamida sal de dihidrocloruro

Tratamiento de la leucemia linfoblástica agudaL-asparaginasa recombinante pegilada de Erwinia chrysanthemi

Tratamiento del carcinoma hepatocellularPeretinoína

Profilaxis post-exposición del carbunco (ántrax) por inhalaciónAnticuerpo monoclonal humano contra el ántrax

Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5qDiclorhidrato de 5-[1-(2,6-diclorobencil)piperidina-4-ilmetoxi]quinazolina-2,4-diamina

Tratamiento de la insuficiencia hepática agudaCardiotrofina-1

Tratamiento del cáncer de estómagoEverolimus

Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo CHidroxi-propil-beta-ciclodextrina

Tratamiento de la fibrosis quísticaMicrovesícula multilamelar que comtiene fosfatidilcolina, esfingomielina, fosfatidiletanolamina, fosfatidilserina, fosfatidilinositol y colesterol

Tratamiento de la tuberculosisN-{[(5S)-3-(3-fluoro-4-tiomorfolin-4-ilfenil)-2-oxo-1,3-oxazolidin-5-il]metil] acetamida

Tratamiento de la uveitis crónica no infecciosaSirolimus

Nuevas autorizaciones de mercado  

Tobi Podhaler
[tobramicina]Novartis Europharm Limited
Reino Unido

¿Qué es Tobi Podhaler?
Tobi Podhaler es un medicamento que contiene el principio activo tobramicina. Se presenta en cápsulas (28 mg) que contienen un polvo para inhalación mediante un inhalador portátil.

¿Para qué se utiliza Tobi Podhaler?
Tobi Podhaler se utiliza para el tratamiento supresor de las infecciones pulmonares crónicas causadas por una bacteria llamada Pseudomonas aeruginosa en adultos y niños de 6 o más años de edad con fibrosis quística. La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células de los pulmones y a las glándulas del intestino y el páncreas que secretan moco y jugos gástricos. La acumulación de mucosidad en los pulmones permite que las bacterias crezcan más fácilmente y causen infecciones, daño pulmonar y problemas respiratorios. La infección pulmonar bacteriana causada por P. aeruginosa es frecuente en pacientes con fibrosis quística.

Dado que el número de pacientes afectados por fibrosis quística e infección pulmonar bacteriana por P. aeruginosa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Tobi Podhaler fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 17 de marzo de 2003.

Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.

Todos los medicamentos huérfanos en Europa
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs)
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