Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos
Diciembre 2012Tratamiento del mesotelioma malign
Anticuerpo monoclónico humano Maitansinoid-conjugado contra mesothelin
Tratamiento del linfoma periférico de células T (ganglionar, otros extraganglionares, leucémico/diseminado)
Alisertib
Tratamiento de la acromegalia
Ciclo(-gamma-aminobutiril-L-fenilalanil-L-triptofanil-D-triptofanil-Llisil-L-threonil-L fenilalanil-N-3-carboxipropil)-glicina amida, acetato de sal
Tratamiento de la asfixia perinatal
Alopurinol de sodio
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico deexón 52
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico de exón 55
Tratamiento del paludismo
Artesunate
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
4-(4-{[2-(4-chlorofenil)-4,4-dimetil ciclohex-1-en-1-il]metil}piperazina-1-il)-N-({3-nitro-4-[(tetrahidro-2H-piran-4-ilmetil)amino]fenil}sulfonil)-2-(1H-pirrolo[2,3-b]piridina-5 iloxi)benzamida
Tratamiento de la deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga
Triheptanoína
Tratamiento de la deficiencia de L-3-hidroxiacil-CoAdeshidrogenasa de cadena larga
Triheptanoína
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Anticuerpo monoclonal de cadena única humanizado contra CD37
Tratamiento de la uveítis no infecciosa
Voclosporina
Noviembre 2012
El tratamiento de la toxicidad por mercurio
Erdosteine
Tratamiento del linfoma cutáneo de células T
Clorhidrato dihidrato de naloxone
Tratamiento del glioma
Celulas dentriticas secretoras de Interleukina-12 cargadas con el lisado de un tumor autologo
Tratamiento de los tumores epiteliales del timo
Milciclib maleato
Tratamiento de la amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL)
Ixazomib
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Tralokinumab
Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2
Tratamiento del mieloma múltiple
Panobinostat
Tratamiento del cáncer de ovario
Alisertib
Tratamiento del glioma
Oligonucleotideo sintetico siARN bicatenario dirijido contra la Claudina -5 complejado con polietilenoimina (antes de la administración de doxorubicina)
Tratamiento de la amiloidosis sistémica senil
tafamidis
El tratamiento de la tripanosomiasis africana
Melarsoprol
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Vector adenoviral codificando un corto grupo de ARN dirigido a la claudina-5 (antes de la adminstracion de 17-dimetilaminoetilamino-17- desmetoxigeldanamicina
Tratamiento de la diskeratosa congenita
Disquerina humana recombinante
Tratamiento del síndrome periódico asociado al receptor de TNF(TRAPS)
Canakinumab
Tratamiento de la telangiectasia macular de tipo 2
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano
Octubre 2012
Tratamiento de la fibrosis quística
Inhibidor de la alfa-1 proteinasa (parainhalacion)
Tratamiento del síndrome de X frágil
Mavoglurant
Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del cáncer de páncreas
Mezcla de dos líneas celulares alogénicas humanas de cáncer de páncreas transducidas de forma estable con un vector retroviral que codifica el gen α-(1,3)-galactosiltransferasa murino
Tratamiento del cáncer de ovario
Rucaparib
Tratamiento de las lesiones espinales medulares traumáticas
2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-methil-4-trifluoromethilphenil) prop-2-enamide
Tratamiento de la deficiencia de la lecitina colesterol Aciltransferasa
Acil tranferasa de la lecitina colesterol recombinante
Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 contra el Inhibidor de la Vía del Factor Tisular (TFPI)
Tratamiento del cáncer de ovario
Lurbinectedina
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab
Tratamiento del linfoma de células T periférica (nodal, otros extraganglionares y leucémicas diseminado)
Belinostat
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Septiembre 2012
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de ovario
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-L-cisteina para uso con acido folico
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de
Ovario
Acido folico para uso con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-
pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-
L-cysteina
Augusto 2012
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico
Autorizaciones de comercialización
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Glybera (alipogén tiparvovec)
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo.
¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Adcetris (brentuximab vedotin)
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena).
¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos);
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica.
Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos.
Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Signifor (pasireotida)
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012
¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Dacogen (decitabina)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.
¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Revestive (teduglutida)
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012
¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Jakavi (ruxolitinib)
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).
¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
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Kalydeco (ivacaftor)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).
¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
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