Terapia genética anti-Parkinson

Científicos franceses ensayan en 15 enfermos un tratamiento con un virus manipulado
Consigue reducir sus temblores, los espasmos y la rigidez en las extremidades
Sin embargo, los autores advierten que hay que ser cautos y seguir investigando

Los temblores y los espasmos son algunos de los síntomas de esta enfermedad. EL MUNDO

Un virus usado como estrategia para mejorar los síntomas del Parkinson. Al estilo del caballo de Troya que los griegos utilizaron para entrar en la ciudad fortificada, pero en lugar de ocultar soldados enemigos, el virus lleva tres genes capaces de codificar tres enzimas que se encargan de producir dopamina, un neurotransmisor que ayuda a controlar los movimientos musculares y cuyo déficit es clave en el mal del Parkinson. Se trata de la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente después del Alzheimer, con unos cinco millones de afectados en todo el mundo.

Esta maniobra de ataque tiene nombre y apellido (científicos): terapia génica, una alternativa médica que lleva años investigándose y, de forma experimental, ha protagonizado algunos éxitos en la cura de enfermedades congénitas como la leucemia linfoblástica aguda, un cáncer que es más frecuente en niños que en adultos. En esta ocasión, la terapia génica ha llevado a un equipo de investigadores del Grupo Henri Mondor-Albert Chenevier (Créteil, Francia) a conseguir por primera vez reducir los temblores de 15 pacientes(entre 48 y 65 años) con Parkinson avanzado en los que ya no funcionaba el tratamiento habitual (fármacos precursores de la dopamina). «Con el tiempo, la muerte de las células nerviosas que producen dopamina es tan grande que la eficacia de este medicamento se reduce y es cuando los pacientes vuelven a sufrir las discinesias o espasmos (movimientos musculares involuntarios)», argumenta el responsable del trabajo, Stephane Palfi.

Como explican los expertos, este tratamiento consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración. ¿Cómo lo hacen? Los autores de este ensayo clínico se sirvieron de un virus del que conocen el genoma completo (lentivirus -ProSavin es el nombre comercial-) e introdujeron tres genes capaces de codificar enzimas que producen dopamina. Después lo inyectaron literalmente en una zona concreta del cerebro (denominada cuerpo estriado) en la que se concentra la mayor parte de este neurotransmisor. De esta forma, el virus infecta a las células de este área cerebral y les transmite una nueva orden: producir dopamina.

Los resultados publicados en la revista The Lancet son alentadores. A los seis meses de esta intervención quirúrgica, se observaron mejoras significativas en los 15 pacientes. Tenían menos temblores, menos rigidez en sus extremidades, menos discinesias y menos bradicinesias (lentitud en los movimientos).

Sin embargo, advierten los autores del estudio, "hay que ser cautos y seguir investigando". Aunque los resultados son alentadores, agregan, "hay que tener en cuenta el efecto placebo propio de los ensayos clínicos informados [...] Deben ser interpretados con precaución".

La línea y las conclusiones de este ensayo son "rompedoras y prometedoras, es distinto a todo lo que se venía investigando hasta ahora", opina José Luis Lanciego, un investigador español que también trabaja en esta línea en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Una visión que comparte el especialista Jon Stoessl, de la Universidad de British Columbia (Vancouver, Canadá), quien afirma que "el enfoque de Palfi y sus colegas es muy novedoso. Es la primera vez que lentivirus se aplica con éxito en el tratamiento de trastornos neurológicos en humanos".

Aunque posiblemente el tratamiento futuro vaya por estos derroteros, apunta Lanciego, a la población hay que transmitirles un mensaje de prudencia. Este ensayo "es muy preliminar" y "no se puede decir que tenga una aplicación clínica inmediata".