MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
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Autorizaciones de comercialización
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Iclusig (ponatinib)
Ariad Pharma Ltd
Reino Unido
01/07/2013
¿Qué es Iclusig y para qué se utiliza?
Iclusig es un medicamento anticancerígeno que contiene la sustancia activa ponatinib. Se usa para tratar a adultos con los siguientes tipos de leucemia (cáncer de glóbulos blancos):
- leucemia mieloide crónica (LMC) en sus diversas etapas conocidas como fase crónica, fase acelerada y fase blástica;
- leucemia linfoblástica aguda (LLA) en pacientes que tienen el «cromosoma Filadelfia positivo» (Ph+). Ph+ significa que algunos de los genes del paciente se han reorganizado para formar un cromosoma especial denominado el cromosoma Filadelfia y que deriva en el desarrollo de la leucemia. Los cromosomas Filadelfia se encuentran en pacientes afectados por LLA aunque está presente en la mayor parte de los pacientes afectados por LMC.
Dado que el número de pacientes con LMC y LLA es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Iclusig fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de febrero de 2010.
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Revlimid
Extensión de la indicación:
Tratamiento del mieloma múltiple
Celgene Europe Ltd.
Reino Unido
¿Qué es Revlimid?
Revlimid es un medicamento que contiene el principio activo lenalidomida. Se presenta en cápsulas
(2,5 mg, 5 mg, 7,5 mg, 10 mg, 15 mg y 25 mg).
¿Para qué se utiliza Revlimid?
Revlimid es un medicamento contra el cáncer indicado en su origen para tratar adultos con mieloma múltiple.
El 25de abril de 2013, el CHMP aprobó la siguiente nueva indicación terapéutica para Revlimid: Síndromes mielodisplásticos
Revlimid está indicado para el tratamiento de pacientes con anemia dependiente de la transfusión debido al riesgo bajo o intermedio de los síndromes mielodisplásticos asociados con la anomalía genética, la supresión aislada 5q, cuando otros tratamientos no son adecuados o son insuficientes.
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Bosulif [bosutinib]
Pfizer Limited
Reino Unido
27/03/2013
¿Qué es Bosulif y para qué se utiliza?
Bosulif es un medicamento anticanceroso cuyo principio activo es el bosutinib. Se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de los glóbulos blancos en el que los granulocitos (un tipo de glóbulos blancos) comienzan a proliferar sin control.
Bosulif se utiliza en pacientes con «cromosoma Philadelphia positivo» (Ph+). Esto significa que algunos de los genes de los pacientes se han reorganizado formando un cromosoma especial denominado cromosoma Philadelphia. Bosulif se emplea para tratar tres estadios de la LMC denominados «fase crónica», «fase acelerada» y «fase blástica». Solo se utiliza cuando la LMC ya se ha tratado con uno o más inhibidores de la tirosina cinasa (medicamentos para la LMC que actúan de un modo similar a Bosulif) y cuando los inhibidores de la tirosina cinasa denominados imatinib, nilotinib y dasatinib no se consideran opciones adecuadas de tratamiento.
Dado que el número de pacientes afectados por la LMC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Bosulif fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de agosto de 2010.
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NexoBrid (concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína)
Teva Pharma GmbH
Alemania
¿Qué es NexoBrid?
NexoBrid es un medicamento que contiene el principio activo «concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína». Se presenta en forma de polvo y gel, que se mezclan para formar un gel (2 g/22 g o 5 g/55 g).
¿Para qué se utiliza NexoBrid?
NexoBrid se emplea para la extracción de escaras (tejido muerto y seco, grueso, correoso y negro) en adultos con quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo. Las quemaduras de espesor parcial profundo (también denominadas quemaduras «de segundo grado») penetran hasta una región profunda de la piel llamada dermis, mientras que las quemaduras de espesor completo (también denominadas quemaduras de «tercer grado») penetran incluso más a través de toda la dermis.
Debido a que el número de pacientes afectados por quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que NexoBrid fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 30 de julio de 2002.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Glybera (alipogén tiparvovec)
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo.
¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Adcetris (brentuximab vedotin)
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena).
¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos);
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica.
Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos.
Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Signifor (pasireotida)
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012
¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Dacogen (decitabina)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.
¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Revestive (teduglutida)
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012
¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Jakavi (ruxolitinib)
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).
¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
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Kalydeco (ivacaftor)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).
¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Page created: 27/04/2012
Page last updated: 18/11/2013
Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos
Octubre 2013Tratamiento de déficit del factor VII
Proteina de fusion recombinante compuesta del factor VIIa de coagulacion humano unido a la albumina humana
Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgM antiproteína 78 glucosa regulada
Tratamiento de la sarcoidosis
L-Pir-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-LSer
Tratamiento del síndrome de dolor regional complejo
Ácido zoledrónico
Tratamiento del síndrome de Allan-Herndon-Dudley
Ácido 3,5-Diiodotiropropiónico
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Naproxcinod
Tratamiento de la fibrosis quística
Oligonucleótido antisentido dirigido a la mutación delta F508 del CFTR
Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
Células CD34 + autologas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano del síndrome de Wiskott-Aldrich
Julio y Agosto 2013
Tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar
Factor estimulador de colonias de granulocitos-macrófagos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Hemina humana
Tratamiento de los timomas malignos
Belinostat
Tratamiento del cáncer de páncreas
(1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il) metil N,N'-bis(2-bromoetil) diamidofosfato
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Daratumumab
Tratamiento del cáncer de ovario
Fosbretabulina trometamol
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Células alogénicas progenitoras de neuronas motoras procedentes de células madre embrionarias humanas
Prevención de la reinfección por hepatitis B post trasplante hepático
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el virus de la hepatitis B
Tratamiento de la ataxia telangiectasia
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos humanos
Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la hiperargininemia
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de déficit de N-acetilglutamato sintetasa (NAGS)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia hiperamonemiahomocitrulinuria;síndrome HHH)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Epitelio corneal humano autólogo expandido ex-vivo que contiene células madre
Tratamiento del osteosarcoma
Complejo lipidico de cisplatino
Tratamiento de la acromegalia
Acetato de octreotida (vía oral)
Tratamiento del linfoma nodal de la zona marginal
Idelalisib
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Idelalisib
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Trans N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil) ciclohexano-1, 4-diamina bisclorhidrato
Tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante
Tolvaptán
Tratamiento de la osteonecrosis no traumática
Celulas de la medula osea humana alogenicas derivadas de osteobastos poco diferenciados
Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18
Tratamiento de las infecciones pulmonares por Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quística
Anticuerpo recombinante anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab’
Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana recombinante modificada por fusion de dos cadenas polipetidicas hidrofilica
Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Apremilast
Tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Budesónida
Tratamiento de la mastocitosis
Cladribina
Tratamiento de la deficiencia congenital de sucrose-isomaltase
Sacrosidase
Tratamiento de la anemia drepanocítica
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoil-3-O-(sodio(2S)-3-ciclohexilpropanoato-2-il)-β-D-galactopiranosil]-4-O-(α-L-fucopiranosil)-5-orotilamidociclohexano-1-ácido carboxílico etil-2-amidil-etiloxi-2-acetil-(8-amino-1,3,6-naftalenotris sodiosulfonato) amida
Tratamiento para la neuromielitis óptica
Eculizumab
Tratamiento del linfoma extranodal de la zona marginal del tejido linfoide asociado a mucosas (linfoma MALT)
Idelalisib
Tratamiento del linfoma esplénico de la zona marginal
Idelalisib
Junio 2013
Tratamiento de la fibrosis quística
4,6,4’-trimetilangelicina
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Clorito de sodio
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural
Tratamiento de la paquioniquia congénita
Oligonucleótido sintético de doble cadena de siRNA dirigido contra la mutación 6a N171K de la queratina
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural
Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Células humanas inmortalizadas de hepatoblastoma C3A
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Unoprostona isopropilo
Tratamiento de la miotonía no distrófica
Clorhidrato de mexiletina
Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de célula B
Inotuzumab Ozogamicina
Tratamiento del carcinoma adrenocortical
N-[2,6-bis(1-metiletil)fenil]-N’-[[1-[4-(dimetilamino)fenil]ciclopentil]metil]urea, sal clorhidrato
Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénico ampliadas ex vivo en medio sintético
Tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva de la transglutaminasa-1-deficiente
Transglutaminasa 1 recombinante humana encapsulada en liposomas
Tratamiento de la fibrosis quística
Mutante CXCL8 humano recombinante
Tratamiento del mesothelioma malign
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil) piramidina-2-il}amino) benzamida
Tratamiento de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con deterioro de la inmunidad mediada por células
Maribavir
Tratamiento de la adenosina deaminasa deficiente en lainmunodeficiencia severa combinada
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gen humano de la ADA
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Factor humano recombinante de crecimiento del nervio
Abril 2013
Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Lenvatinib
Tratamiento del glioma
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-yl]-quinolina-6-carboxamida monohidrato
Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Lenvatinib
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
R, S-O-(3-piperidino-2-hidroxi-1-propil) - dihidrocloruro de ácido nicotínico amidoxima
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Nintedanib
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
Marzo 2013
Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato
Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab
Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona
Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil]
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T
Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188
El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana
Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico
Febrero 2013
Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3
Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide
Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona
Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys
Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos
Enero 2013
Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida
Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac
Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante
Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas
Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina
Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas
Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de la beta A-T87Q –globina humana
Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6
Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol
Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano
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