Autores del estudio publicado en 'Nature'.
PUBLICADO EN 'NATURE'
Científicos españoles descubren una posible diana terapéutica para leucemias
JANO.es · 23 Junio 2014 12:18
El hallazgo demuestra que las neoplasias mieloproliferativas sólo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmune.
Investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) han descubierto que el microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para enfermedades mieloproliferativas, como la leucemia mielomonocítica crónica o juvenil y la leucemia mielógena crónica atípica.
El hallazgo, publicado en la revistaNature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas sólo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmune, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas.
Por lo tanto, apuntan los autores, proteger este microambiente o "nicho" supondría una nueva vía para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.
En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética, y cuando sufre una alteración genética determinada, se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella.
Sin embargo, según ha explicado Simón Méndez-Ferrer, director del grupo de Fisiopatología del CNIC que ha liderado la investigación, ahora han visto que este daño "puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho".
De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC.
Se trata de un nuevo uso de fármacos clínicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, "no debería estar asociado con efectos secundarios adversos".
La nueva vía terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clínico multicéntrico en fase II. "Es muy relevante el potencial traslacional y clínico de este estudio", añade Lorena Arranz, primera autora del trabajo, que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es "fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales".
La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años, por lo que "se hacía necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos", concluyen los investigadores.
El hallazgo, publicado en la revistaNature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas sólo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmune, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas.
Por lo tanto, apuntan los autores, proteger este microambiente o "nicho" supondría una nueva vía para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.
En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética, y cuando sufre una alteración genética determinada, se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella.
Sin embargo, según ha explicado Simón Méndez-Ferrer, director del grupo de Fisiopatología del CNIC que ha liderado la investigación, ahora han visto que este daño "puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho".
De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC.
Se trata de un nuevo uso de fármacos clínicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, "no debería estar asociado con efectos secundarios adversos".
La nueva vía terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clínico multicéntrico en fase II. "Es muy relevante el potencial traslacional y clínico de este estudio", añade Lorena Arranz, primera autora del trabajo, que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es "fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales".
La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años, por lo que "se hacía necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos", concluyen los investigadores.
Nature (2014); doi:10.1038/nature13383
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