El microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para enfermedades mieloproliferativas

Madrid (24/06/2014) - Redacción

• La protección del llamado nicho de células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmunitario protegería también frente a las neoplasias mieloproliferativas

• Este tipo de enfermedades de la sangre tiene mal pronóstico y un tratamiento fundamentalmente sintomático. Su única curación posible es el trasplante de médula ósea

• Los autores de la investigación, publicada en Nature, han desarrollado un tratamiento para esta diana terapéutica, probado con éxito en animales y patentado por el CNIC

Describir una nueva diana terapéutica para algunos tipos de enfermedades mieloproliferativas es, sin duda, una buena noticia. Es precisamente lo que ha conseguido el grupo de Fisiopatología del nicho de células madre del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), dirigido por el Dr. Simón Méndez–Ferrer, que ha descubierto que el microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para las neoplasias mieloproliferativas, que son principalmente la leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) y la leucemia mielógena crónica (LMC) atípica.

El hallazgo, publicado en la revista Nature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas solo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmunitario, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas. Por lo tanto, proteger este microambiente o "nicho" supondría una nueva vía para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.

"En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética. Cuando esta célula sufre una alteración genética determinada se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella. Sin embargo, nuestro equipo ha demostrado además que este daño puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho", explica el Dr. Méndez–Ferrer.

De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC. Se trata de un nuevo uso de fármacos clínicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, "no debería estar asociado con efectos secundarios adversos".

La nueva vía terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clínico multicéntrico en fase II. "Es muy relevante el potencial traslacional y clínico de este estudio", destaca la Dra. Lorena Arranz-primera autora del trabajo- que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es "fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales".

La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años. "Se hacía necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos", concluyen los investigadores.