Investigadores del CIBER-BBN trabajan en un nuevo tratamiento para la enfermedad de Fabry

El proyecto Smart-4- Fabry intenta aprovechar las ventajas de la Nanomedicina, para desarrollar un nuevo tratamiento que mejore la eficacia y disminuya el coste del que existe en la actualidad

El Médico Interactivo | 28 - febrero - 2018 2:30 pm

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara que afecta a 1 de cada 100.000 personas que se caracteriza por la deficiencia de la actividad de la enzima α-galactosidasa A (GLA). La falta de esta enzima causa daño celular que afecta la piel, los riñones, el corazón y el sistema nervioso central, entre otros.

Actualmente, el tratamiento para la enfermedad de Fabry se basa en la administración intravenosa de la enzima GLA. Sin embargo, este tratamiento presenta varios inconvenientes relacionados principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia del GLA administrado exógenamente.

Así, investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) estudian nuevas posibilidades terapéuticas. Para ello se ha puesto en marcha el proyecto Smart-4- Fabry, cuyo objetivo es aprovechar las ventajas de la Nanomedicina, para desarrollar un nuevo tratamiento que mejore la eficacia y disminuya el coste del que existe en la actualidad. Para ello la Unión Europea financia este proyecto con 5,8 millones de euros.

Nora Ventosa, investigadora del CSIC y del CIBER-BBN y una de las participantes en la investigación informa de que “se quieren desarrollar una nueva nanoformulación de GLA, que mejore la eficacia y la tolerancia en comparación con el tratamiento real con GLA no formulado. Al encapsular el fármaco lograremos una penetración mayor del tratamiento y por tanto mejorar su eficacia”.

Horizon 2020

Esta investigación se enmarca dentro del programa Horizon 2020 y se desarrollará a través de un consorcio formado por 14 socios de 5 países diferentes. Para ello, el CIBER-BBN coordina el proyecto a través de la participación de cuatro de sus grupos: NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de Drug Delivery and Targeting del Vall d ‘Hebron Institut de Recerca, la Unidad de Síntesis de Péptidos del Parque Científico de Barcelona y el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona.

En cuanto a los beneficios que podrían resultar de este proyecto, Nora Ventosa concluye que “el beneficio final se verá como una reducción considerable en el costo del tratamiento de la enfermedad de Fabry y una mejora sustancial en la calidad de vida de estos pacientes”.