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Posible diana farmacológica para la esclerosis tuberosa
JANO.es y agencias · 29 Diciembre 2009 13:11

Dos estudios han identificado un papel para la mayor activación de la proteína de señalización Notch en los tumores asociados a esta enfermedad

Dos estudios independientes del Brigham and Women’s Hospital de Boston y el Fox Chase Cancer Center de Filadelfia (Estados Unidos) y la Academia China de Ciencias Médicas y el Colegio Médico de Pekín (China) han identificado un papel para la mayor activación de la proteína de señalización Notch en los tumores que se caracterizan por la desactivación de las proteínas TSC1 y TSC2.

Los datos, que se publican en el “Journal of Clinical Investigation”, proporcionan la base para la realización de pruebas que permitirían evaluar si los inhibidores de Notch son o no beneficiosos para los tumores asociados a la esclerosis tuberosa, una enfermedad multisistémica caracterizada por la formación de tumores benignos en múltiples órganos, causada por mutaciones en los genes TSC1 y TSC2.

En el estudio dirigido por Elizabeth Petri Henske, del Brigham and Women’s Hospital, y Fabrice Roegiers, del Fox Chase Cancer Center, los investigadores descubrieron evidencias de la activación del mecanismo de señalización de Notch en angiomiolipomas, tumores renales benignos frecuentes en pacientes con la enfermedad, así como en líneas celulares derivadas de estos tumores. Además, la inhibición de Notch suprimió la proliferación de las células en ratas deficientes de TSC-2.

Estos autores concluyen así que las proteínas TSC regulan la actividad de Notch y que la desregulación del mecanismo podría subyacer en algunas de las características clínicas y patológicas distintivas de la enfermedad.

Los resultados del estudio chino, dirigido por Hongbing Zhang, proporcionan más pruebas de que las proteínas TSC regulan la actividad de Notch y que su actividad excesiva contribuye al potencial promotor tumoral de las células deficientes en TSC1 o TSC2.
J Clin Invest. doi:10.1172/JCI40221
http://www.jci.org/articles/view/40221

Brigham And Women's Hospital
Fox Chase Cancer Center
Journal of Clinical Investigation