La terapia precoz, clave en el manejo de la EM

El avance en los mecanismos inmunológicos implicados permite desarrollar fármacos cada vez más específicos.

Carla Nieto. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 02/06/2014 00:00

Rafael Arroyo,Cristina Encinas,Alberto Morell,Laura San Basilio,Umberto Stefanutti,Beatriz Perales,Mario Mellado y Pedro Carrascal,

Rafael Arroyo, del Hospital Clínico; Cristina Encinas, responsable de comunicación de la Fundación Esclerosis Múltiple Madrid; Alberto Morell, del Hospital de La Princesa; Laura San Basilio, directora de comunicación de Biogen Idec; Umberto Stefanutti, director general de Biogen Idec; Beatriz Perales, directora de Relaciones Institucionales de Biogen Idec; Mario Mellado, del CNB; Xavier Montalbán, del CEMCAT del Hospital Valle de Hebrón; y Pedro Carrascal, director ejecutivo de Esclerosis Múltiple España. (Jesús García)

VISTA:

Ante los biomarcadores característicos de la esclerosis múltiple (EM) es necesario aplicar un tratamiento temprano y precoz. Esta fue una de las principales conclusiones del III Encuentro Gestionando la innovación en la Esclerosis Múltiple: de la investigación en el laboratorio a la práctica clínica, celebrado en la sede de Unidad Editorial con motivo del Día Mundial de la EM y patrocinado por Biogen Idec con la colaboración de Diario Médico, El Mundo y Yo Dona.

"La EM es una enfermedad de la que hace 20 años no sabíamos prácticamente nada y que ahora nos abre una línea de futuro tremendamente interesante", comentó Rafael Arroyo, coordinador de la Unidad de EM del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid. "Aún no se sabe cuál es su causa final, pero muchos grupos estamos trabajando en el papel que juegan la predisposición genética o los factores ambientales e infecciosos. Conocemos bien sus mecanismos inmunológicos y contamos con tratamientos cada vez más específicos. Y, además, la aplicación en la práctica clínica de los hallazgos obtenidos en la investigación ha hecho posible que hoy tengamos una serie de evidencias. La primera y más importante es que iniciar bien la terapia es fundamental: ante un primer síntoma claro de EM y con una resonancia compatible con el comienzo de la enfermedad, siempre es mejor tratar al paciente que no tratarlo. Un inicio tardío del tratamiento conlleva una mayor discapacidad, tal y como han demostrado numerosas investigaciones".

Se estima que esta enfermedad grave afecta a cerca de 50.000 personas en España, en su mayoría adultos jóvenes que se encuentran en su edad laboral más productiva

Para Arroyo, el objetivo es conseguir un abordaje cada vez más individualizado. "Cada paciente de EM es un mundo, de ahí la importancia de elegir bien el tratamiento. Cada vez estamos midiendo mejor la discapacidad para, en función del grado, tratar de definir en la medida de lo posible qué tratamiento es el más adecuado a lo largo de la historia del paciente. Los avances de los últimos tiempos también han demostrado la importancia de monitorizar al paciente y de seguir una ficha técnica y unos protocolos para minimizar los efectos adversos del tratamiento".

Natalizumab
Arroyo hizo un repaso de las últimas novedades terapéuticas y destacó que el desarrollo de soluciones como RebiSmart, un autoinyector electrónico, y Avonex Pen, un interferón beta-1a administrado con un autoinyector subcutáneo, reducen la ansiedad de los pacientes, maximizan la seguridad y mejoran la adherencia.

La adherencia es crucial: si es inferior al 80 por ciento, se reduce la eficacia del fármaco. Un 25 por ciento de pacientes no cumple de forma adecuada la terapia

También comentó los resultados de un estudio clínico realizado con 1.400 pacientes de EM de toda España con el objetivo de conocer la eficacia de natalizumab en la práctica clínica. "Los resultados de la investigación reflejan que este fármaco demuestra en la práctica clínica habitual un mayor beneficio que en los ensayos y confirman que reduce de forma significativa la tasa de brotes al año de haber iniciado el tratamiento"

Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neurología y director del Cemcat del Hospital Valle de Hebrón, de Barcelona, señaló que este fármaco es actualmente la terapia más eficaz y efectiva. "Es eficaz en los ensayos clínicos y efectivo en la práctica clínica, aunque tiene el problema de que, al cabo de dos años de tratamiento, el 40-50 por ciento de los pacientes pueden presentar el riesgo de desarrollar una encefalopatía multifocal progresiva. Cuando se informa de esta circunstancia a los pacientes, el 40 por ciento decide mantener la terapia".

Montalbán analizó los logros conseguidos en la investigación clínica de la EM en España durante los últimos 24 años. "Cada vez conocemos mejor los mecanismos inmunológicos que conducen a la lesión de la mielina y del axón, lo que hace posible el diseño de fármacos que actúan a estos niveles. Actualmente disponemos de diez agentes farmacológicos que tienen una mayor o menor eficacia y efectividad, algo que no ha ocurrido en ninguna otra área de la neurología".

Neurodegeneración
Para este experto, ha resultado determinante conocer que la esclerosis múltiple tiene dos componentes: inflamatorio y neurodegenerativo: "El primero se manifiesta en forma de brote, más evidente al principio de la enfermedad, y actualmente lo controlamos bastante bien en un 90-95 por ciento de los pacientes. En cuanto al componente neurodegenerativo, aunque está relacionado con la inflamación y mejora a medida que lo hace ésta, existe un fenómeno independiente de mecanismos neuronales neurodegenerativos que aún no conocemos del todo bien y que actualmente no somos capaces de controlar ni de tratar. Se están llevando a cabo una serie de investigaciones con el anticuerpo anti-LINGO que en principio parece tener una capacidad remielinizante, y tal vez en los próximos cinco años tengamos noticias positivas en este sentido".

Xavier Montalbán también destacó la importancia de un abordaje temprano de la EM. "Tenemos una ventaja terapéutica óptima, que es al inicio de la enfermedad. Está demostrado que es en los primeros años cuando la oportunidad de tratamiento eficaz es más evidente".

Respecto a otras opciones en investigación, como la terapia de células madre, Montalbán señaló que hasta la fecha sólo ha demostrado capacidad inmunomoduladora y antiinflamatoria, pero no regeneradora, que es lo que buscan tanto los pacientes como los especialistas.

Los esfuerzos de optimización y racionalización de las nuevas terapias en la actual coyuntura económica fue un tema recurrente en esta reunión y, en este sentido, Montalbán hizo hincapié en las medidas no farmacológicas que el paciente debe poner en marcha para mejorar su calidad de vida.

"Un elemento claro de mejora es el abandono del hábito tabáquico. Los fumadores presentan un estadio más grave y está demostrado que en gemelos con predisposición a padecer EM, el que fuma es quien desarrolla la enfermedad. Los niveles de vitamina D también están relacionados con la evolución de la patología, así como el ejercicio físico, que hace que tanto las neuronas como la musculatura estén preparadas para el avance de la enfermedad. Todas estas son medidas coste-efectivas que, además, carecen de efectos secundarios", recalcó el especialista.

En busca de soluciones para mejorar la adherencia

La esclerosis múltiple es una enfermedad cara, algo que quedó patente en la mesa redonda celebrada en esta reunión y en la que gerentes y representantes del sector farmacéutico abordaron la gestión de las nuevas terapias.

También se refirió a los costes Rafael Arroyo, quien explicó que en España un enfermo de EM puede suponer un coste medio anual de 30.000 euros. "Hay unos costes directos, de los que una parte importante corresponde a los medicamentos, y otros indirectos, que se infravaloran. Un paciente que deja de trabajar a los 40-45 años supone un coste indirecto tremendo. Y también hay que tener en cuenta los costes intangibles que no se cuentan, pero que son importantes para la calidad de vida del paciente. Según los últimos estudios, entre directos e indirectos, el coste ahorrado por prevenir un brote es de 3.048, 84 euros".

Discapacidad
El experto agregó que "la progresión de la discapacidad también está relacionada con el aumento del coste que, según el grado, puede llegar a los 60.000 euros al año por paciente. Y lo mismo ocurre con la adherencia al tratamiento: los pacientes adherentes generan un ahorro en costes del 22 por ciento de la media".

Para Arroyo, estos datos reflejan la necesidad de innovar en soluciones que faciliten el cumplimiento del tratamiento; de consensuar el uso de los nuevos fármacos y de trabajar en equipo. "Al elegir o mantener un tratamiento hay que tener en cuenta el precio de la EM, pero no solo en el sentido de lo que cuestan las terapias, sino también valorar el riesgo inherente de la enfermedad y el coste que este puede tener".