La terapia con telomerasa combate anemias aplásicas

Un estudio publicado en 'Blood' y dirigido por profesionales del CNIO ha demostrado, en modelo animal, que la terapia con telomerasa, diseñada para el envejecimiento, puede tratar anemias aplásicas.

Redacción. Madrid | 25/02/2016 14:33

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María Blasco, directora del CNIO y de la investigación. (DM)

La anemia aplásica es una enfermedad hematológica rara en la que la médula ósea es incapaz de generar células sanguíneas al ritmo adecuado. Muchas formas de anemia aplásica comparten un importante vínculo con el proceso de envejecimiento: el acortamiento de los telómeros, las estructuras que protegen los extremos de los cromosomas. Hace cuatro años, un grupo del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) creó una novedosa terapia contra el envejecimiento basada en reparar los telómeros. Ahora, los mismos investigadores demuestran que esa terapia puede ser efectiva contra las clases de anemia aplásica provocadas por telómeros cortos.

El tratamiento se basa en hacer que las células de la médula ósea expresen la enzima telomerasa, responsable de reparar los telómeros, para lo que se ha recurrido a la terapia génica: utilizando un virus como vehículo conductor, introducen el gen de la telomerasa en las células de la médula ósea, que pueden así reparar los telómeros y seguir generando células sanguíneas.

Telomeros cortos
"Se aporta una prueba de concepto de que el abordaje basado en telomerasa tiene un efecto terapéutico en la anemia aplásica provocada por telómeros cortos", narran los autores, entre los que se encuentran Christian Bär y Juan Manuel Povedano, en el último número de Blood, que ha publicado el trabajo dirigido por María Blasco, directora del CNIO. También han colaborado equipos de la la Universidad Autónoma de Barcelona yde Hoffmann-LaRoche, en Basilea.

La anemia aplásica puede deberse a mutaciones heredadas (hasta ahora de unos treinta genes, varios de ellos implicados en el mantenimiento de los telómeros). También puede adquirirse por mecanismos aún no claramente establecidos: exposición a determinadas toxinas o infecciones víricas. Pero, independientemente de si es heredada o adquirida, se caracteriza la presencia de telómeros cortos.

Tipos de anemia Los investigadores recurrieron a dos tipos de ratones que simulan la enfermedad en humanos. En uno de ellos se reproduce la anemia aplásica adquirida. En este modelo, los investigadores destruyen parte de las células madre eliminando en ellas un determinado gen. Al cabo de unas semanas tratan a los animales con la terapia génica con telomerasa.
"El tratamiento evita de forma significativa la mortalidad por anemia aplásica, y alarga los telómeros en la células de la sangre y de la médula ósea. En el grupo no tratado con terapia génica la mayor parte de los animales mueren de anemia aplásica, y mueren mucho antes".

El segundo modelo animal reproduce la anemia aplásica hereditaria, eliminando el gen de la telomerasa específicamente en las células de la médula ósea.
Después de tratarse con telomerasa, "también se alargaron los telómeros en sangre periférica y el número de células sanguíneas mejoró considerablemente", escriben los autores. "En ambos modelos, la mayor número de células sanguíneas puede atribuirse a una mayor reserva de células madre".