Complementos y alternativas para Cas9, futuro en CRISPR

Francis Mojica, de la Universidad de Alicante, y Lluis Montoliu, del CNB, han participado este jueves en una mesa redonda sobre edición genómica en la feria BioSpain. Caracterizar nuevos sistemas de CRISPR/cas, uno de los retos a corto plazo.

José A. Plaza | 29/09/2016 11:36

Juan Carlos Ramírez (ViveBiotech), Nora Alonso (IdenBiotechnology), Francis Mojica (Universidad de Alicante) y LLuis Montoliu (CNB), este jueves en Bilbao tras la charla sobre CRISPR en BIoSpain 2016. (Asebio)

La mesa redonda sobre presente y futuro de la tecnología CRISPR de edición genómica es uno de los platos fuertes del congreso BioSpain, que comenzó ayer miércoles y concluye mañana viernes en Bilbao. Una de las conclusiones de la mesa redonda celebrada este miércols que se necesita tiempo para investigar, caracterizar y probar todas las versiones del CRISPR/Cas. El abanico será mucho más amplio.

Francis Mojica, investigador de la Universidad de Alicante y pionero en el uso de la técnica CRISPR, y LLuis Montoliu, investigador del CNB y del Ciberer, han explicado que las guías actuales, centradas en el uso de CRISPR/Cas9, cambiarán y serán complementadas y/o sustituidas por otras.

Mojica ve un futuro prometedor, y señala a Cpf1 y C2c2 como dos de las opciones que pueden sustituir a Cas9: "En algunos casos se muestran más eficientes para la edición genómica". En todo caso, añade que "hay muchos otros sistemas de CRISPR/Cas que aún no se han caracterizado".

El padre del CRISPR (uno de los que se baraja como candidato al Nobel de Medicina, que se falla la próxima semana) ve un futuro tan incierto como optimista: "No sé si dentro de 10 años seguiremos utilizando CRISPR/cas de estreptococo; por el momento tenemos ciertas guías, pero las proteínas cambiarán y otras serán descubiertas. Habrá sistemas en virus y otros organismos, y los descubriremos".

Aunque no es su ámbito de estudio, Mojica ha dicho que la inmunogenicidad, aun estando presente en el proceso, "no será un gran problema con los sistemas CRISPR", una predicción con la que se han mostrado de acuerdo Montoliu, Juan Carlos Ramírez, de ViveBiotech (otro de los participantes en la mesa) y los expertos reunidos en torno a la mesa redonda.

Montoliu ha citado el control de la enfermedad como "una de las opciones más esperanzadoras" con CRISPR, y ha habaldo del ejemplo de la malaria y los vectores transmisores: Tras unas pocas generaciones, podremos lograr que la mayoría de mosquitos estén mutados, lo que permitiría controlar la malaria, la fiebre amarilla...". Cataratas, hipercolesterolemia, VIH, fibrosis quística, hemofilia, Huntington, distrofia muscular...también están en la diana.

También se ha referido a las posibilidades en xenotrasplantes, "desactivando retrovirus porcinos que complican el proceso". Las enfermedades raras podrían ser grandes beneficiadas de esta técnica, pero los investigadores han recordado que los estudios son aún preclínicos (científicos chinos han empezado el primer ensayo clínico con pacientes en CRISPR, enfocado al cáncer de pulmón).

"Estamos abriendo posibilidades preclínicas para tratar y curar enfermedades raras. Necesitamos tiempo para investigar y probar todas las versiones de CRISPR/cas. En unos meses veremos muchas nuevas publicaciones sobre estas variantes", ha concluido Montoliu.

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