Tolvaptan ralentiza la progresión de la poliquistosis

La aparición del tolvaptan, un antagonista del receptor de la vasopresina, que actúa disminuyendo el AMPc, ha despertado notables expectativas en el abordaje de esta enfermedad.

Covadonga Díaz. Oviedo | 11/10/2016 11:50

Roser Torra, responsable de la Unidad de Enfermedades Renales Hereditarias de la Fundación Puigvert, de Barcelona. (Covadonga Díaz)

El tolvaptan es un fármaco que ha despertado importantes expectativas en el manejo de la poliquistosis, dado que es el primer tratamiento específico para esta enfermedad, cuya prescripción en España está pendiente de la definición final de indicaciones y negociación de su precio.

Roser Torra, responsable de la Unidad de Enfermedades Renales Hereditarias, del servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert, de Barcelona, ha participado en un simposio sobre poliquistosis renal autosómica dominante, celebrado en el XLVI Congreso de la Sociedad Española de Nefrología, en Oviedo.

La poliquistosis es la enfermedad renal hereditaria más frecuente con una incidencia que varía entre un caso por cada 1.000 individuos a uno por cada 5.000 y es la causa de tratamiento renal sustitutivo en el 10 por ciento de los pacientes en diálisis o trasplantados.

Se trata de una enfermedad genética, con un riesgo de transmisión del 50 por ciento en el caso de que uno de los padres esté afectado. Hasta mayo de 2015 no se disponía de ningún tratamiento específico y el abordaje se limitaba al control de los síntomas como hipertensión, infecciones, cálculos y dolor, cuando estos aparecían. La edad media de inicio de tratamiento renal sustitutivo en los pacientes es de 58 años.

Filtrado glomerular
La aparición del tolvaptan, un antagonista del receptor de la vasopresina, que actúa disminuyendo el AMPc, ha despertado notables expectativas en el abordaje de esta enfermedad, dado que ha demostrado eficacia en la ralentización de la progresión de la enfermedad renal, "disminuyendo el incremento del volumen renal y ralentizando el deterioro del filtrado glomerular", ha explicado Torra.

La indicación con la que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado este fármaco es la de progresadores rápidos de la enfermedad. Roser Torra ha explicado que el algoritmo para determinar qué se entiende por un rápido progresador es complejo y que en torno a un 20 por ciento de los pacientes podrían considerarse rápidos progresadores. En España, la cifra final de pacientes candidatos dependerá de la definición última con la que el fármaco sea aprobado por el Ministerio de Sanidad.

Con respecto a los efectos secundarios del tolvaptan, que se está prescribiendo ya en varios países europeos, en Japón y Canadá, entre otros, Torra señaló que se trata de un medicamento acuarético, que genera poliuria y polidipsia.

Roser Torra recordó que el diagnóstico con técnicas radiológicas suele ser suficiente para la detección de esta enfermedad, si bien en ocasiones son necesarias técnicas genómicas, que resultan rápidas y coste-efectivas.