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miércoles, 12 de octubre de 2016

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PUBLICADO EN 'JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY'

Una quimioterapia que incluye topotecán ayuda a preservar la visión en pacientes con retinoblastoma

JANO.es · 11 octubre 2016 00:36

El 78% de los 51 ojos correspondientes a 26 niños incluidos en un estudio fueron rescatados con este fármaco, cuando informes anteriores de quimioterapia con etopósido citaban entre el 30 y el 60%.

Investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude, en Memphis, Tennessee, Estados Unidos, informa en Journal of Clinical Oncology que se debe considerar un régimen de quimioterapia basado en topotecán como terapia de primera línea para los pacientes con retinoblastoma bilateral avanzado; un cáncer de ojo en niños pequeños.

La modernización de la quimioterapia de múltiples medicamentos de primera línea para el retinoblastoma incluyendo topotecán ayudó a mantener altas tasas de curación para el cáncer de ojo preservando al mismo tiempo la visión de los pacientes y reduciendo su riesgo de leucemia relacionada con el tratamiento.

"Este estudio de seguimiento de diez años muestra por primera vez que el topotecán se puede utilizar en la terapia de primera línea para ayudar a reducir la exposición de los pacientes con retinoblastoma al etopósido, que se asocia con leucemia secundaria", dice uno de los autores del trabajo, la doctora Rachel Brennan, miembro asistente del Departamento de Oncología del St. Jude. "Esperábamos que los pacientes que se curaran, pero también encontramos que más del 80 por ciento de los pacientes tenía una visión medible", añade.

El retinoblastoma es un tumor maligno que se origina en la retina, el tejido sensible a la luz en la parte posterior del ojo, y se diagnostica en entre 250 a 300 niños al año en Estados Unidos; la mayoría menores de 2 años de edad cuando se descubre el tumor.

Para los pacientes con retinoblastoma en Estados Unidos, cuya enfermedad está confinada a la vista, la tasa de curación es superior al 95%. Sin embargo, la quimioterapia de tres fármacos ampliamente empleada diseñada para ayudar a preservar los ojos y la visión de pacientes con retinoblastoma incluye el fármaco etopósido, que deja a los sobrevivientes en riesgo de leucemia mieloide aguda.

Hace más de diez años, la necesidad de un tratamiento seguro y más eficaz del retinoblastoma lllevó a Michael Dyer, director del Departamento de Neurobiología del Desarrollo de St. Jude, a comenzar la investigación de laboratorio que sentó las bases de este estudio.

Un compuesto ya exitoso en tumores sólidos

Topotecán se había mostrado prometedor en el tratamiento de otros tumores sólidos, incluyendo tumores cerebrales, lo que animó a los otros autores del estudio, Carlos Rodríguez-Galindo, de St. Jude, y Matthew Wilson, de St. Jude y el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Tennessee (UTHSC, por sus siglas en inglés), a trabajar con Dyer en los ensayos preclínicos de topotecán.

Trabajando con células tumorales de retinoblastoma cultivadas en el laboratorio y en ratones, Dyer confirmó que topotecán era un posible sustituto de etopósido en la terapia de retinoblastoma y determinó la dosis eficaz. Los hallazgos de laboratorio llevaron a un ensayo clínico prospectivo en pacientes con retinoblastoma bilateral recién diagnosticados.

"Los resultados de este estudio son la culminación de un verdadero esfuerzo de equipo --apunta Brennan--. Los resultados son un claro ejemplo del enfoque de St. Jude de 'banca-al lado de la cama' [llevar la investigación del laboratorio directamente al tratamiento del paciente] para el desarrollo de nuevas terapias que se centran en la salud de toda la vida del paciente".

El estudio incluyó a 26 niños con retinoblastoma avanzado y bilateral que no se había extendido más allá de sus ojos. En lugar de combinación estándar de quimioterapia con vincristina, carboplatino y etopósido, los pacientes fueron tratados con vincristina, topotecán y carboplatino. Se utilizaron como fuera necesario termoterapia, crioterapia y otras terapias focales para destruir tumores pequeños que permanecían en los ojos del paciente a medida que la terapia avanzaba.

La quimioterapia de tres fármacos con topotecán fue más exitosa que la quimioterapia estándar para evitar la extirpación quirúrgica de un ojo o el uso de radioterapia de haz externo para detener la progresión de la patología. El 78% de los 51 ojos con enfermedad avanzada incluidos en el análisis del estudio fueron rescatados con el tratamiento que incluía topotecán en comparación con informes anteriores de entre el 30 y el 60 por ciento después de la quimioterapia con etopósido y siendo necesaria a menudo la radioterapia.

En total, 10 ojos de 26 pacientes fueron extirpados quirúrgicamente, incluyendo un ojo que se eliminó en el momento del diagnóstico antes de la quimioterapia y tres extirpados después de la que la radioterapia no pudiera detener la progresión de la enfermedad. "La preservación de un ojo no es sinónimo de preservación de la visión --subraya Brennan--. Pero esta terapia proporciona una mejora significativa en la supervivencia de los ojos y la visión útil en pacientes con retinoblastoma avanzado".

Los exámenes regulares de la vista de los sobrevivientes identificaron a 18 pacientes con visión de 20/40 o mejor en al menos un ojo. La Organización Mundial de la Salud define la pérdida ligera de la visión y visión casi normal como la visión corregida de 20/30 a 20/60 en al menos un ojo.

Brennan considera que este estudio mostró que la incorporación de topotecán en la terapia de primera línea de pacientes con enfermedad localizada avanzada mejora la supervivencia de los ojos con visión útil. No obstante, la investigación continúa en St. Jude para maximizar el beneficio de la quimioterapia para el tratamiento de retinoblastoma, así como la vía de administración.