Un nuevo fármaco podría reducir las crisis de dolor de la anemia falciforme

El SelG1 redujo los episodios en un 45 por ciento durante un año en una investigación inicial

Traducido del inglés: lunes, 5 de diciembre, 2016

SÁBADO, 3 de diciembre de 2016 (HealthDay News) -- Un medicamento experimental podría ayudar a reducir los episodios de dolor asociados con la enfermedad de las células falciformes o drepanocíticas, encuentra un estudio reciente.

Los resultados de un ensayo inicial mostraron que el fármaco, llamado por ahora SelG1, redujo las crisis de dolor relacionadas con la anemia falciforme en un 45 por ciento. Además, el fármaco pareció ser seguro y bien tolerado, dijeron los investigadores.

"Los pacientes con enfermedad de las células falciformes tienen complicaciones, la más común de las cuales son crisis de dolor que ameritan atención médica y a veces hospitalización", apuntó el investigador líder, el Dr. Kenneth Ataga, director del programa de anemia falciforme de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.

Las personas con enfermedad de las células falciformes heredadas tienen glóbulos rojos con una forma anómala. Esas células, en forma de hoz, se pegan a las paredes de los vasos sanguíneos, ralentizando y bloqueando el flujo sanguíneo normal. El bloqueo resulta en que llega sangre y oxígeno a las células, lo que a su vez provoca un dolor muscular severo.

Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU., unos 100,000 estadounidenses sufren de enfermedad de las células falciformes, que afecta de forma desproporcionada a los negros.

"No contamos con muchos tratamientos para este dolor", dijo Ataga. Actualmente hay un medicamento disponible, la hidroxiurea, para ayudar a prevenir estos episodios. Y muchos pacientes siguen teniendo episodios de dolor agudo a pesar de la terapia.

El SelG1, un anticuerpo, funciona de forma distinta que la hidroxiurea, dijo Ataga. El SelG1 ataca a la molécula selectina P, que es responsable de bloquear el flujo sanguíneo normal. Al detener a la selectina P, el fármaco mantiene a la sangre en circulación, previniendo así las crisis de dolor, explicó.

En el estudio, Ataga y sus colaboradores asignaron al azar a 198 pacientes con enfermedad de las células falciformes a recibir una o dos dosis IV de SelG1 o de un placebo. Los pacientes recibieron una dosis inicial, y otra dosis dos semanas después; a partir de entonces, una dosis cada cuatro semanas durante 50 semanas, para un total de 14 dosis.

A lo largo del año del estudio, los pacientes que recibieron la dosis más alta de SelG1 experimentaron una reducción del 45 por ciento en la tasa de crisis de dolor por la anemia falciforme, encontraron los investigadores.

Ocurrieron efectos secundarios en un 5 por ciento o más de los pacientes que recibieron el SelG1. Éstos incluyeron dolor en las articulaciones, picazón, vómitos, dolor de pecho, diarrea, fatiga, dolor muscular y dolor de estómago, reportó el estudio.

El ensayo fue la segunda de tres fases de investigación necesarias para la aprobación de un fármaco en Estados Unidos.

Desde este ensayo, el gigante farmacéutico Novartis adquirió a Selexys Pharmaceuticals Corp., que desarrollo el SelG1 y financió el estudio. Novartis no ha decidido si o cuándo comenzará unos ensayos más grandes, dijo una vocera de la compañía.

"Sería bueno tener más de un medicamento para ofrecer a las personas", dijo la Dra. Maggie Fader, oncóloga hematóloga pediátrica del Hospital Pediátrico Nicklaus, en Miami. "Pero no hay suficiente información todavía para decir si este medicamento será mejor que lo que tenemos", planteó.

Además, el estudio solo duró 12 meses, así que no se sabe qué tan bien responden los pacientes a lo largo del tiempo, comentó Fader. Se necesitan estudios más grandes y más largos, añadió.

Los pacientes que sufren de crisis de dolor por la anemia falciforme a veces prueban tratamientos arriesgados o utilizan potentes analgésicos opiáceos, lo que puede resultar en dependencia y la necesidad de dosis cada vez mayores, advirtió Fader.

"La mayoría tendrán crisis de dolor significativo en que necesitarán narcóticos u hospitalización", agregó. "Algo que sea un agente que modifique la enfermedad y que pueda reducir esas complicaciones sería bienvenido".

Los resultados del ensayo se presentaron el domingo en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology), en San Diego. También aparecen en la edición del 3 de diciembre de la revista New England Journal of Medicine.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor

FUENTES: Kenneth Ataga, M.B.B.S, professor, medicine, director, Comprehensive Sickle Cell Program, University of North Carolina, Chapel Hill; Maggie Fader, M.D., pediatric hematologist oncologist, Nicklaus Children's Hospital, Miami; Dec. 3, 2016, New England Journal of Medicine; Dec. 4, 2016, presentation, American Society of Hematology meeting, San Diego

HealthDay

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