FDA y EMA se pronuncian de forma positiva sobre el CAR-T bb2121 de Celgene y bluebird
Ha sido considerado terapia innovadora por la FDA y medicamento prioritario por la EMA para el Mieloma Múltiple en recaída y refractario.
Celgene y bluebird bio han anunciado que bb2121, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) específicos del antígeno de maduración de células b (BCMA) en pacientes con Mieloma Múltiple previamente tratados, ha recibido la designación de Terapia Innovadora (BTD, por sus siglas en inglés) por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y como medicamento prioritario (PRIority Medicines - PRIME, por sus siglas en inglés), por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés).
La decisión de BTD y la elección de PRIME sobre bb2121 se basan en datos clínicos preliminares del estudio en fase I, CRB 401, cuyos datos actualizados se expondrán el próximo el 11 de diciembre en una presentación oral, en el marco de la 59ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) que tendrá lugar en Atlanta.
"Recibir la aprobación como terapia innovadora y como medicamento PRIME para bb2121 pone aún más de relieve el potencial de esta nueva inmunoterapia celular para el tratamiento del Mieloma Múltiple", ha asegurado Jay Backstrom, MD, director médico y jefe de Asuntos Regulatorios Globales para Celgene. "Trabajaremos estrechamente con estas agencias con el objetivo de acelerar el desarrollo de bb2121, una nueva terapia para pacientes con Mieloma Múltiple".
La designación de terapia innovadora tiene como objetivo agilizar el desarrollo y la revisión de medicamentos que están destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Los criterios para conseguir esta designación requieren evidencia clínica preliminar que demuestre que el medicamento puede aportar una mejora clínicamente significativa sobre la terapia disponible.
PRIME es un programa lanzado por la EMA para mejorar el desarrollo de medicamentos necesarios capaces de cubrir necesidades médicas no cubiertas. Este programa nació bajo la premisa de mejorar la interacción y el diálogo temprano con los investigadores de medicamentos innovadores, con el objetivo de optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación para que estos medicamentos puedan llegar de la forma más rápida posible a los pacientes. El programa se centra en medicamentos que pueden ofrecer una gran ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes, o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento. Desarrollar estos medicamentos es una prioridad para la EMA. Para ser aceptado en el proyecto PRIME, un medicamento debe mostrar un potencial beneficio a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas en base a los primeros datos clínicos obtenidos.
.png)
No hay comentarios:
Publicar un comentario