Una terapia génica protege contra el declive cognitivo asociado al envejecimiento

El Médico Interactivo | 2 - noviembre - 2017 1:45 pm

Investigadores del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona y del VAll d’Hebron Institut de Recerca VHIR han demostrado que la regulación del gen Klotho en el cerebro mediante terapia génica protege de los déficits de aprendizaje y memoria asociados al envejecimiento en ratones.

El estudio, publicado en Molecular Psychiatry (Nature group), ha demostrado in vivo por primera vez que una sola dosis de este gen inyectada en el sistema nervioso central protege del declive cognitivo asociado al envejecimiento de animales mayores cuando han sido tratados de jóvenes.

Los resultados, que forman parte de la tesis doctoral de Anna Massó, primera autora del artículo, son fruto de una investigación liderada por los investigadores del INc-UAB Dr. Miguel Chillón, investigador ICREA del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del VHIR; y la Dra. Lydia Giménez-Llort, del Departamento de Psiquiatría y de Medicina Legal de la Universidad; con la colaboración de la Dra. Assumpció Bosch, también del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular.

“La terapia se ha basado en el aumento de los niveles de esta proteína en el cerebro mediante un vector adeno-asociado (AAV). Teniendo en cuenta que el estudio se ha realizado en animales que han envejecido de manera natural, pensamos que podría tener un potencial terapéutico para tratar desórdenes de demencia y neurodegenerativos, como el Alzheimer o la esclerosis múltiple, entre otros”, indica Miguel Chillón.

Los investigadores han patentado la terapia desarrollada y la han licenciado a Kogenix Therapeutics. El objetivo de Kogenix es conseguir el capital inicial necesario para avanzar en los estudios preclínicos iniciados ya en modelos animales de Alzheimer que permitan desarrollar un fármaco para terapia génica de enfermedades neurodegenerativas, bastado en pequeñas moléculas que mejoren la expresión del gen y o en el uso de fragmentos de la propia proteína.