Equipo EEUU corrige enfermedad de células falciformes en ratones
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Traducido del inglés: jueves, 13 de octubre, 2011
Por Julie Steenhuysen
CHICAGO (Reuters) - Científicos de Estados Unidos lograron que ratones con una forma de la enfermedad de células falciformes (ECF) fabriquen glóbulos rojos normales, ofreciendo una alternativa potencial para tratar la condición de la sangre en personas, reportaron el jueves.
Los adultos con ECF crean formas mutantes, falciformes de hemoglobina, una proteína en los glóbulos rojos que es vital para llevar oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Estas células deformes bloquean los pequeños vasos sanguíneos, causando dolor, accidente cerebrovascular, disfunción de los órganos y muerte prematura.
Pero este problema ocurre sólo después del nacimiento.
Durante el desarrollo, un feto usa un gen para crear una forma fetal de hemoglobina, pero utiliza otra luego del nacimiento. Los problemas con este gen adulto son los que conducen a la ECF.
Un equipo liderado por el doctor Stuart Orkin, de la Escuela de Medicina de Harvard, el Hospital de Niños y el Instituto Médico Howard Hughes de Boston, habían descubierto que una proteína llamada BCL11A era responsable de hacer el cambio de la hemoglobina fetal a la hemoglobina adulta.
En el último estudio, publicado en la revista Science, el equipo analizó qué ocurría si bloqueaba la producción de la proteína BCL11A en ratones con ECF.
Y descubrió que cuando la proteína era desactivada, los ratones volvían a producir hemoglobina fetal. Y los que en el pasado habían exhibido síntomas de la enfermedad mejoraron.
"Este descubrimiento ofrece un importante objetivo para futuras terapias en personas con ECF", dijo la doctora Susan Shurin, directora interina del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre de los NIH, que cofinanció el estudio, en un comunicado.
"Se necesitan más trabajos para probar estas terapias en personas, pero este estudio demuestra que el enfoque funciona en principio", agregó.
La enfermedad de células falciformes afecta a 100.000 personas en Estados Unidos y a entre 3 y 5 millones en todo el mundo. Es más prevalente en personas de origen africano, hispano, mediterráneo o de Oriente Medio.
Actualmente no existe una cura masivamente disponible. Los trasplantes de médula ósea funcionan para algunos pacientes, pero el tratamiento es riesgoso y sirve únicamente para las personas cuyos parientes pueden donarles una médula ósea sana y compatible.
CHICAGO (Reuters) - Científicos de Estados Unidos lograron que ratones con una forma de la enfermedad de células falciformes (ECF) fabriquen glóbulos rojos normales, ofreciendo una alternativa potencial para tratar la condición de la sangre en personas, reportaron el jueves.
Los adultos con ECF crean formas mutantes, falciformes de hemoglobina, una proteína en los glóbulos rojos que es vital para llevar oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Estas células deformes bloquean los pequeños vasos sanguíneos, causando dolor, accidente cerebrovascular, disfunción de los órganos y muerte prematura.
Pero este problema ocurre sólo después del nacimiento.
Durante el desarrollo, un feto usa un gen para crear una forma fetal de hemoglobina, pero utiliza otra luego del nacimiento. Los problemas con este gen adulto son los que conducen a la ECF.
Un equipo liderado por el doctor Stuart Orkin, de la Escuela de Medicina de Harvard, el Hospital de Niños y el Instituto Médico Howard Hughes de Boston, habían descubierto que una proteína llamada BCL11A era responsable de hacer el cambio de la hemoglobina fetal a la hemoglobina adulta.
En el último estudio, publicado en la revista Science, el equipo analizó qué ocurría si bloqueaba la producción de la proteína BCL11A en ratones con ECF.
Y descubrió que cuando la proteína era desactivada, los ratones volvían a producir hemoglobina fetal. Y los que en el pasado habían exhibido síntomas de la enfermedad mejoraron.
"Este descubrimiento ofrece un importante objetivo para futuras terapias en personas con ECF", dijo la doctora Susan Shurin, directora interina del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre de los NIH, que cofinanció el estudio, en un comunicado.
"Se necesitan más trabajos para probar estas terapias en personas, pero este estudio demuestra que el enfoque funciona en principio", agregó.
La enfermedad de células falciformes afecta a 100.000 personas en Estados Unidos y a entre 3 y 5 millones en todo el mundo. Es más prevalente en personas de origen africano, hispano, mediterráneo o de Oriente Medio.
Actualmente no existe una cura masivamente disponible. Los trasplantes de médula ósea funcionan para algunos pacientes, pero el tratamiento es riesgoso y sirve únicamente para las personas cuyos parientes pueden donarles una médula ósea sana y compatible.
Reuters Health
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