Un inhibidor de la farnesiltransferasa empleado en cáncer muestra mejoría en pacientes con progeria

Los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco realizado en niños con progeria demuestran la eficacia de un inhibidor de la farnesiltransferasa, IFT lonafarnib, que fue desarrollado originalmente para tratar el cáncer.

Redacción | 01/10/2012 00:00

La investigación, terminada sólo seis años después de que los científicos identificaran la causa de la progeria, ha demostrado mejoras significativas en el aumento de peso, la estructura ósea y el sistema cardiovascular, de acuerdo con la Progeria Research Foundation y el Hospital Infantil de Boston, en Massachusetts (Estados Unidos). Los resultados del estudio se publican en el último número de Proceedings of the National Academy of Sciences.

"Descubrir que algunos aspectos del daño a los vasos sanguíneos en la progeria pueden no sólo retrasarse con IFT lonafarnib sino también incluso revertirse parcialmente en 2,5 años de tratamiento es un avance tremendo, porque la enfermedad cardiovascular es la causa última de la muerte en niños con progeria", ha declarado Leslie Gordon, autora principal del estudio y directora médica de la Progeria Research Foundation.

En el ensayo farmacológico, que ha durado dos años y medio, han participado 28 niños de 16 países. Esta cifra representa el 75 por ciento de los casos conocidos de progeria en todo el mundo en el momento en que comenzó el ensayo. De ellos, 26 son niños que padecen la enfermedad clásica de progeria.

Durante el transcurso del ensayo los niños recibieron dos veces al día IFT lonafarnib por vía oral, suministrado por el laboratorio Merck & Co.

De esta manera, todos los pacientes estuvieron bajo la supervisión del investigador principal Mark Kieran, director de Neurooncología Médica Pediátrica en el Hospital Infantil de Boston. El equipo de investigación evaluó el ritmo de aumento de peso de los niños en comparación con su peso antes de iniciar el tratamiento. En este sentido, los niños con progeria experimentan una importante falta de desarrollo y tienen una tasa de aumento de peso lineal muy lenta a lo largo del tiempo.

Además, los investigadores examinaron también la rigidez arterial y la densidad ósea y rigidez. Todos los niños que terminaron el estudio mostraron mejoría en la capacidad para ganar peso adicional, aumento de la flexibilidad de los vasos sanguíneos y mejora de la estructura ósea.