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Investigadores editan genéticamente células madre de la sangre humana como una posible terapia contra el VIH

08-11/11/2014 - E.P.

Estas células madre modificadas genéticamente podrían introducirse en pacientes con VIH a través del trasplante de médula ósea

Investigadores del Instituto de Células Madre de Harvard (HSCI) y de los hospitales General de Massachusetts (MGH) e Infantil de Boston (BCH), en Estados Unidos, han utilizado una técnica relativamente nueva de edición genética para crear lo que podría llegar a ser un método eficaz para evitar que el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) invada y destruya los sistemas inmunes de los pacientes.

Se trata del primer informe publicado de un grupo utilizando la tecnología de CRISPR Cas para editar de manera eficiente y precisa genes clínicamente relevantes de células recogidas directamente de personas, en este caso células madre humanas formadoras de sangre y células-T. Aunque los autores creen que este nuevo enfoque de terapia del VIH podría estar listo para los ensayos de seguridad humanos en menos de cinco años, plantean tres inconvenientes.

El primero y más obvio es que podría llevar a complicaciones inesperadas; el segundo, que la historia de la epidemia del VIH/sida está llena de "curas" que resultaron no serlo; y, por último, que incluso si este nuevo enfoque funciona a la perfección, se necesitarán desarrollos adicionales que se aplicarán en las zonas del mundo que han sido las más afectadas por la epidemia.

El trabajo, dirigido por Chad Cowan y Derrick Rossi, profesores asociados en el Departamento de Células Madre y Biología Regenerativa de la Universidad de Harvard, se publica en la portada de la edición de la revista 'Cell Stem Cell'.

El VIH se dirige específicamente a las células T, una parte fundamental del sistema inmune de la sangre, y entra a través de un receptor genético llamado CCR5 que sirve como una puerta de entrada a las células. Una vez dentro de las células T, el VIH se replica y mata las células huésped, dejando a los pacientes a merced de una variedad de infecciones.

Mediante el uso de la tecnología genética de edición de CRISPR Cas, los científicos bloquearon el receptor CCR5 de las células madre de la sangre mostrando que podría dar lugar a células sanguíneas diferenciadas sin CCR5. En teoría, estas células madre modificadas genéticamente podrían introducirse en pacientes con VIH a través del trasplante de médula ósea, el procedimiento utilizado para trasplantar células madre de la sangre en pacientes de leucemia, para dar lugar a sistemas inmunes resistentes al VIH.

"Demostramos que se puede noquear CCR5 muy eficazmente, que las células siguen siendo funcionales, e hicimos análisis de secuenciación muy, muy profunda para demostrar que no hubo mutaciones no deseadas, por lo que parece ser seguro", celebra Cowan, quien agrega que todavía queda mucho trabajo por hacer, como ensayos con animales y experimentos en humanos.