Tres estudios demuestran
la eficacia de la terapia celular
en la 'piel de mariposa'
DÍA 27/11/2014 - 23.43H
Las células iPS logran corregir los defectos en la piel de los pacientes con epidermolisis bullosa
MARYANN WITJMANN GRAPHICS
Los resultados de tres estudios diferentes ofrecen una evidencia convincente sobre la eficacia del tratamiento con una terapia basada encélulas madre pluripotentes inducidas (iPS) para corregir defectos genéticos en la piel y tratar la epidermolisis bullosa, un grupo de enfermedades de la piel hereditario poco frecuente también llamada ‘piel de mariposa’.
La epidermolisis bullosa es una patología dolorosa que exacerba la fragilidad de la piel y hace que ésta se despegue con facilidad, además de que también puede causar infecciones potencialmente mortales. Los pacientes con epidermolisis bullosa nacen con ampollas extensas y parches de piel y tienen la piel extremadamente frágil por el resto de sus vidas. No hay cura para la enfermedad, que se produce por una falta de colágeno funcional, y los tratamientos actuales se centran en el control de la cicatrización de heridas y la prevención de la ampolla.
En el primero de los tres estudios publicados en «Science Traslational of Medicine», el equipo de Vittorio Sebastiano de la Stanford University(EE.UU.) obtuvieron células de la piel enfermas de tres pacientes adultos con epidermolisis bullosa y las convirtieron en células iPS utilizando un vector lentiviral. Los expertos saben que las células madre pluripotentes inducidas son una opción de tratamiento particularmente atractivo para esta enfermedad, ya que pueden generar continuamente nuevas células de la piel.
'Laminas' de piel
Los expertos de Stanford utilizaron herramientas de edición de genes en las células iPS para corregir una mutación responsable de la producción defectuosa de proteínas de colágeno. De esta forma, las células iPS corregidas se emplearon para generar hojas de tejido de la piel humana que producen colágeno funcional. A continuación, los autores injertaron estas ‘láminas’ epiteliales humanas en ratones y observaron que la vida de los injertos se prolongó durante unas tres semanas, más tiempo de la que había logrado hasta ahora.
Además, debido a que las células iPS utilizadas en este estudio había sido creadas a partir de células del propio paciente, se reduce el riesgo de rechazo del injerto. Estos resultados apoyan la idea de que este método, conocido como reprogramación terapéutica, puede ser un tratamiento clínicamente viable para los pacientes con epidermolisis bullosa.
Un segundo estudio del equipo del Instituto de Biotecnología Molecular de la Academia Austríaca de Ciencias (Viena) de Daniel Wenzel se confirmaron estos hallazgos en el laboratorio, lo que demuestra que es posible emplear las células iPS genéticamente modificadas de ratones con epidermolisis bullosa para curar la piel con ampollas.
Y el tercer estudio realizado por Noriko Umegaki-Arao, de la Columbia University (EE.UU.), explora la posibilidad de que las células de la piel obtenidas de pacientes con epidermolisis bullosa con mosaicismo revertiente -donde algunas de sus células de la piel se han vuelto espontáneamente volver a la normalidad- pueden tener un potencial terapéutico para la creación de injertos de piel.
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