Abatacept se muestra eficaz en un trastorno genético autoinmune

El tratamiento con abatacept suple la disminución de los niveles de la proteína CTLA4 en los pacientes con una enfermedad rara autoinmune, según un estudio en Science.

Redacción. Madrid | 24/07/2015 00:00

Una investigación a fondo de los procesos biológicos implicados en un trastorno genético autoinmune -deficiencia de LRBA- y de los mecanismos de acción de abatacept ha llevado a un equipo de científicos de Estados Unidos a concluir que el fármaco para la artritis reumatoide también podría servir para tratar esa enfermedad rara.

Michael Jordan, investigador del Hospital Infantil de Cincinnati y autor senior del trabajo que se publica en el último número de Science, ha precisado que en la actualidad "no existe ningún tratamiento para la deficiencia de LRBA, pero este estudio identifica una terapia que parece que actúa de forma muy eficaz esta enfermedad infiltrante y autoinmune".

Los científicos se fijaron en la proteína CTLA4, que funciona como modulador de las células T. La proteína LRBA impide la degradación de CTLA4, lo que permite mantenerla en niveles suficientes en las células T reguladoras.

De ahí que en las células de los pacientes con deficiencia de LRBA se apreciasen niveles significativamente inferiores de CTLA4 que en las de los sujetos sanos que participaron en el estudio. El tratamiento con abatacept ejerce la función de CTLA4, supliendo el déficit que presentan los pacientes con el trastorno inmune.

Grupo reducido de pacientes
De momento, abatacept sólo se ha administrado a un grupo de nueve pacientes -todos ellos menores de 20 años-, que experimentaron una clara reducción de la autoinmunidad y una mejora de la función pulmonar, aunque en ningún caso se produjo una remisión total de los síntomas.

Los autores consideran que los resultados obtenidos dan pie al arranque del programa de ensayos clínicos. Además, sus datos indican que otro fármaco, hidroxicloroquina, también podría ayudar a tratar la deficiencia de LRBA y otros trastornos autoinmunes asociados con la reducción de los niveles de CTLA4.