Reparan las mutaciones mitocondriales con terapia génica y celular

El reemplazo mitocondrial y la reprogramación celular, dos técnicas biomédicas de vanguardia, podrían complementarse para tratar las enfermedades mitocondriales. De momento, así se ha demostrado sobre el papel.

Redacción. Madrid | 16/07/2015 00:00

Fibroblastos de pacientes con enfermedad mitocondrial. (OHSU)

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Un trabajo que aparece en Nature constituye la prueba de concepto de que dos sofisticadas técnicas de la medicina regenerativa podrían ofrecer una nuevaaproximación terapéutica para los pacientes con enfermedades mitocondriales, que, en muchos casos, están abocados a un tratamiento paliativo.

De la mano de los grupos de Shoukhrat Mitalipov (Universidad de la Salud y las Ciencias de Oregon) y de Juan Carlos Izpisúa (Instituto Salk, en California), el reemplazo mitocondrial (transferencia nuclear de célula somática) y la reprogramación celular (obtención de células pluripotentes inducidas o iPS) se perfilan como dos vías complementarias para reparar la enfermedad producida por alteraciones mitocondriales.

En esencia, los investigadores han tomado células de la piel de pacientes con mutaciones en el ADN mitocondrial (ADNmt). En unos casos han generado mediante reprogramación genética una variedad de tipos celulares pluripotentes; de esas líneas celulares, han seleccionado aquéllas cuyo genoma mitocondrial no presentaba mutaciones. En otros casos, las mutaciones en el ADNmt se corrigieron al introducir el núcleo de las células de los pacientes en oocitos cuya mitocondria estaba sana; tras la inserción, derivaron nuevas líneas celulares.

En el trabajo confluyen así las dos estrategias en medicina regenerativa empleadas por separado en otras investigaciones. Mitalipov fue el primer científico que demostró factible utilizar la transferencia nuclear de célula somática (una parte del proceso de clonación terapéutica) para obtener células madre embrionarias humanas a partir de fibroblastos de pacientes. El trabajo se publicó en 2013 en la revista Cell y abrió la posibilidad de generar los "embriones de tres padres", pues contenían ADN del espermatozoide del padre, del núcleo del óvulo de la madre y de la mitocondria de la donante. Recientemente el Parlamento británico ha aprobado la técnica para eludir la enfermedad mitocondrial en la reproducción asistida.

También en Cell, hace poco más de dos meses, el equipo de Izpisúa presentó estrategia para burlar a la enfermedad mitocondrial que se basaba en la edición genética del ADN mutado.

Ahora, acerca de su último trabajo, Mitalipov opina que, "a diferencia de las donaciones de órganos, combinar la terapia génica y la celular nos permitirá obtener tejidos sanos para los pacientes evitando posibles rechazos".

Estos científicos aspiran, en un futuro, a emplear dichas técnicas para a partir de una célula del paciente corregir las mutaciones, obtener nuevas líneas celulares sanas y reinsertarlas, una vez corregidas, en los enfermos.