utilizando NUCLEÓTIDOS ANTISENTIDO
Rescatan un ratón con atrofia muscular espinal
Un estudio que se publica hoy en Nature ha mostrado el rescate de un ratón con una atrofia muscular espinal, enfermedad neuromuscular caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras. La patología está causada por una mutación en SMN1, un gen necesario para la supervivencia de las neuronas motoras.
Redacción | 06/10/2011 00:00
Un estudio que se publica hoy en Nature ha mostrado el rescate de un ratón con una atrofia muscular espinal, enfermedad neuromuscular caracterizada por la degeneración de las neuronas motoras.
La patología está causada por una mutación en SMN1, un gen necesario para la supervivencia de las neuronas motoras. No existe un tratamiento eficaz en la actualidad, pero se cree que la restauración del SMN, la proteína codificada por SMN1, en las neuronas motoras de la médula espinal es necesario para la terapia.
En este trabajo, Adrian Krainer y su equipo del Laboratorio Cold Spring Harbor, en Nueva York, utiliza nucleótidos antisentido especialmente desarrollados en un modelo murino de atrofia muscular espinal para restaurar la expresión de SMN2, una copia casi idéntica del gen SMN1.
Entrega directa al cerebro
Sorprendentemente, los investigadores han descubierto que la administración sistémica de nucleótidos antisentido es mucho más eficaz que la liberación directa al cerebro, y prolonga 25 veces la esperanza de vida media de los ratones con atrofia muscular espinal grave.
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