El futuro de las displasias esqueléticas

Este planteamiento abre posibilidades terapéuticas para normalizar el crecimiento del hueso en la acondroplasia.

Enrique Mezquita. Valencia | dmredaccion@diariomedico.com | 12/05/2015 00:00

El futuro terapéutico en las displasias esqueléticas pasa por proyectos diseñados en función del gen afectado. FGFR3, por ejemplo, "es un interesante candidato para el diseño de dianas terapéuticas basadas en la reducción de su producción excesiva", ha señalado Lidia Castro-Feijóo, del grupo de Endocrinología Pediátrica del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).

Este planteamiento abre posibilidades terapéuticas para normalizar el crecimiento del hueso en la acondroplasia, que incluye estrategias para interferir con la síntesis de FGFR3, bloquear su activación, la inhibición de su actividad tirosina cinasa y la promoción de su degradación. De tal manera que se podrían plantear diferentes modelos para la intervención terapéutica: inhibidores químicos para reducir la actividad tirosina cinasa de FGFR3, anticuerpos para bloquear la activación del receptor, péptido natriurético (CNP), ARNi para reducir la producción de FGFR3...

Congreso de Endocrinología PediátricaYa hay un ensayo clínico en fase II con un análogo de CNP (BMN111) en pacientes con acondroplasia que parece ser prometedor, "aunque evidentemente falta aún tiempo para hablar de resultados", ha matizado Castro-Feijóo.