Éxito de la terapia génica en la fibrosis quística
Un ensayo de fase IIb demuestra un beneficio modesto pero significativo con una formulación nebulizada de un plásmido portador del gen CFTR.
El estudio ha sido realizado en 116 pacientes de 28 centros de la Gran Bretaña, a los cuales les fue administrado cada 28 días placebo o el plásmido portador de una versión sana del genCFTR encapsulado en un liposoma catiónico. En el grupo de tratamiento activo se constató una mejora en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) a los 12 meses, lo que indica una estabilización de la función pulmonar. La incidencia de efectos adversos atribuibles al tratamiento fue similar a la observada en el grupo placebo. Aunque el efecto del tratamiento fue clínicamente beneficioso según la definición de la EMA, el beneficio fue modesto y se dio sólo en algunos pacientes. No obstante, este es el primer ensayo con un vector no viral y suficiente potencia estadística como para detectar cambios pulmonares clínicamente relevantes en la fibrosis quística. Sus resultados proporcionan prueba de concepto de la utilidad de esta estrategia terapéutica para tratar la morbilidad pulmonar, que es la principal causa de muerte en los pacientes con esta enfermedad.
Los autores indican que todavía es necesario mejorar la eficacia y consistencia de la respuesta con la formulación actual antes de que ésta pueda ser utilizada en clínica de manera generalizada, así como definir con mayor exactitud las dosis e intervalos de dosificación óptimos. También esperan que los resultados estimulen el desarrollo de vectores de transferencia génica más eficientes.
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