La terapia génica de restauración visual también fortalece el proceso visual en el cerebro

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Philadelphia han encontrado evidencias de que la restauración visual produce fortalecimiento de los canales visuales a nivel cerebral. Este trabajo ha sido publicado en Science Translational Medicine

Redacción. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 15/07/2015 19:03

Un grupo de investigadores de la Universidad de Pensilvania (EEUU) ha descubierto evidencias de la restauración de las conexiones cerebrales de la visión y han publicado los resultados en la revista Science Translational Medicine.

"Los pacientes han recibido la terapia génica en un solo ojo (el de peor vista), y aunque visualizamos sus cerebros con técnicas de imagen solo durante dos años más, de media, observamos grandes diferencias entre el lado del cerebro conectada a la región del ojo no tratado", afirmó la autora jefe Manzar Ashtari, directora delCenter for Advanced Retinal and Ocular Therapeutics in the Department of Ophthalmology de la Universidad de Pensilvania.

Jean Bennett, autor principal del estudio, considera que "es una demostración importante que estos canales del proceso visual puedan ser restaurados incluso tras un largo periodo aun cuando se pensaba que habrían perdido la plasticidad".

Para la investigación, el equipo examinó a diez pacientes con amaurosis congénita tipo 2 de Leber, una rara enfermedad que afecta a quienes heredan una copia alterada del gen LCA2 de alguno de sus padres. El LCA2 provoca la degeneración de la retina y produce una limitación visual funcional congénita, esto deriva en una pérdida progresiva y permanente de su visión, quedando completamente ciegos a mediana edad.

El equipo de Bennett y otros investigadores demostraron la efectividad de la mejora génica del LCA2 en pruebas animales. Básicamente se trata de inyectar virus atenuados que puedan insertar copias normales del gen LCA2 en las células retinianas. Los pacientes que recibieron esta terapia han evolucionado desde la ceguera hasta ser capaces de conducir casi con normalidad.

Nuevos planteamientos
Incluso con la mejora de la función retiniana surge el planteamiento de, cómo es posible que se recuperen las vías del proceso visual tras años de una casi total ceguera en los que estas vías sin uso inevitablemente se habrían deteriorado.

Ashtari, una especialista en neuroimagen, afrontó esta pregunta con varios experimentos. Primero comparó el grupo LCA2, el cual había recibido la terapia génica en un solo ojo por razones de seguridad, a un grupo control relacionado por edad con visión normal.

Usando un método avanzado de resonancia magnética para descubrir las conexiones cerebrales profundas, encontró que mientras la conectividad de los canales visuales del ojo tratado en pacientes con LCA2 era similar al grupo control, el ojo no tratado mostró debilidad en la conectividad cerebral comparado con las conexiones del lado tratado. Demostraron, por tanto, que esos canales se habían reconstruido en los pacientes del grupo LCA2. Esto demuestra "lo fuerte que pueden llegar a ser las conexiones entre la retina y el cerebro", aseguró Ashtari.

El equipo también descubrió que esas vías continúan mejorando con el uso, mientras que los canales del ojo sin tratar mantienen un claro empeoramiento con el tiempo. Ahora los investigadores están completando la fase III de las pruebas clínicas. Los resultados serán revisados por la FDA el próximo año y seguramente guiarán el uso clínico de la terapia restauradora de LCA2.