Nuevo enfoque terapéutico para la hemofilia A
Un consorcio internacional co-financiado por la Unión Europea investiga la posibilidad de curar la enfermedad con células autólogas.
La deficiencia en el factor de coagulación VIII, o hemofilia A, se caracterizan por hemorragias continuas tras un traumatismo, las cuales pueden ocasionar la muerte si ocurren en el cerebro. Además, las hemorragias articulares en los pacientes que sufren esta enfermedad pasan desapercibidas con elevada frecuencia, lo que resulta en daño permanente a la articulación. Para evitar esos riesgos, los pacientes se ven obligados a recibir de por vida infusiones semanales de factor VIII, sin que hasta la fecha exista un método curativo.
Por ello, el consorcio internacional HemAcure está trabajando en una cura basada en la extracción de células del propio paciente y su modificación genética para que produzcan factor VIII. Las células escogidas para el procedimiento son las precursoras de las endoteliales, las cuales serían devueltas al organismo en una bolsa de un material plástico de 6x8 cm insertada en la cavidad abdominal. La bolsa estará conectada al sistema circulatorio, lo que permitirá la liberación continua de factor VIII.
HemAcure está formado por empresas y centros de investigación de Alemania, Italia, Gran Bretaña y Canadá y está siendo financiado por la Unión Europea, en el marco del programa Horizon-2020, con 5,5 millones de euros durante los próximos 3 años.
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