MEDICAMENTOS HUÉRFANOS en EUROPA - APROBADOS en OCTUBRE 2010 -

Nuevas designaciones Octubre 2010

► Tratamiento del linfoma de células del manto
Monohidrato de sal de (3S)-3-{4-[7-(aminocarbonil)-2H-indazol-2-il]fenil} piperidina tosilato

► Tratamiento del carcinoma hepatocelular
Clorhidrato de (S-10-[(dimetilamino)metil]-4-etil-9-hidroxi-4-O- [alpha-(2´´, 4´´, 5´´, 7´´-tetranitro-9´´-fluorenilidenoaminooxi)propionil]-1H-pirano[3´, 4´, 6´, 7´]indolizino[1,2-beta]-quinolina-3, 14-(4H), 12H)-diona

► Tratamiento del meduloblastoma
Oligonucleótido monocatenario de ácido nucleico peptídico compuesto por 16 bases ligado a un péptido de 7 aminoácidos

► Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Ambrisentán

► Tratamiento del traumatismo craneoencefálico moderado y grave no penetrante
Ciclosporina

► Carcinoma de pulmón de células pequeñas
Anticuerpo monoclonal humanizado conjugado con maitansinoide frente a CD56

► Tratamiento de la ataxia de Friedreich
N-(6-(2-aminofenilamino)-6-oxohexil)-4-metilbenzamida

► Tratamiento de la mielofibrosis primaria
Diclorhidrato de N-tert-butil-3-[(5-metil-2-{[4-(2-pirrolidin-1- iletoxi)fenil]amino}pirimidin-4-il)amino] bencenosulfonamida monohidrato

► Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Anticuerpo monoclonal humanizado recombinante contra la interleukina 1-beta humana

► Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Anticuerpo monoclonal recombinante humanizado de clase IgG1/kappa contra la proteína humana Nogo-A

► Tratamiento del síndrome de Cushing adrenocorticotropina-dependiente
ARN corto de interferencia sintético de cadena doble contra proopiomelanocortina

► Tratamiento de la infección por el virus de la viruela bovina
Tecovirimat



Nuevas autorizaciones de mercado

Vpriv
[velaglucerasa alfa]
enfermedad de Gaucher

Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd.
Irlanda

¿Qué es Vpriv?
Vpriv es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo velaglucerasa alfa.

¿Para qué se utiliza Vpriv?
Vpriv se utiliza para el tratamiento a largo plazo de pacientes con la enfermedad de Gaucher, un trastorno hereditario raro en el que las personas afectadas carecen de suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que normalmente cataliza una sustancia grasa llamada glucocerebrósido. Sin esta enzima, el glucocerebrósido se acumula en el organismo (generalmente en el hígado, el bazo y los huesos) y produce los síntomas de la enfermedad: anemia (concentración baja de glóbulos rojos), cansancio, tendencia a la formación de hematomas y a la aparición de hemorragias, aumento del tamaño del bazo y el hígado, y dolor y fracturas óseas. Vpriv está indicado en pacientes con la enfermedad de Gaucher de tipo 1 que generalmente afecta al hígado, el bazo y los huesos.

Dado el escaso número de pacientes con enfermedad de Gaucher, esta enfermedad se considera «rara», y Vpriv fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 9 de junio de 2010.

El medicamento solo podrá obtenerse con receta médica.

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European Medicines Agency - Europe
European Medicines Agency - European Public Assessment Reports - European Public Assessment Reports (EPARs)