La FDA concede la designación de terapia innovadora a ocrelizumab para esclerosis múltiple primaria progresiva

Madrid (20-22/02/2016) - El Médico Interactivo

• La calificación de la agencia estadounidense se basa en los resultados positivos del estudio fase III ORATORIO, cuyo director del Comité Científico es el doctor Xabier Montalbán, del Hospital Vall d'Hebron y en el que han estado involucrados 14 centros españoles y 141 pacientes

• Se trata de la primera terapia experimental para EM en obtener esta designación que permite agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves

La agencia estadounidense del medicamento (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora o avance terapéutico decisivo (Breakthrough Therapy) a la terapia experimental ocrelizumab (Ocrevus) para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). Actualmente no hay autorizado ningún tratamiento para este tipo de esclerosis, que se caracteriza por una progresión continua de la discapacidad y en la que no suele haber periodos diferenciados de recaída y remisión.

"Ocrelizumab es el primer fármaco en investigación para la esclerosis múltiple que ha sido designado como Terapia Innovadora por parte de la FDA", ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Teniendo en cuenta que actualmente no existe ningún tratamiento autorizado para este tipo de esclerosis múltiple, Ocrelizumab podría ser la primera opción para dar respuesta a una necesidad médica no cubierta hasta ahora. Desde la compañía vamos a colaborar todo lo posible con la FDA para que esta terapia llegue lo antes posible a los pacientes", añadió.

La designación como avance terapéutico decisivo se ha basado en los resultados positivos del estudio fase III ORATORIO, que ha mostrado que ocrelizumab reduce significativamente la progresión de la discapacidad, así como de otros marcadores de actividad de la enfermedad, frente a placebo. En este estudio, cuyo director del Comité Científico es el doctor Xabier Montalban, del Hospital Universitario Vall d'Hebron, han participado 14 centros españoles y un total de 141 pacientes. Los datos de esta investigación se presentaron en el 31º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), celebrado el pasado mes de octubre.

La FDA concede esta designación para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, y agilizar el acceso de los pacientes a estos tratamientos innovadores lo antes posible. La compañía tiene previsto solicitar en el primer semestre del 2016 la autorización para su comercialización tanto en EM primaria progresiva como en la remitente recurrente (EMRR), que es la más frecuente. Para ello aportará datos de tres estudios fase III.

Ocrevus es el nombre comercial que se ha propuesto a las agencias regulatorias para esta terapia en investigación. Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado, en fase de investigación, diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podrían contribuir de forma clave a los daños en la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM.

Estudios preclínicos indican que Ocrelizumab se une a las proteínas de las células CD20 presentes en determinadas células B, pero no en las células madre ni en las plasmáticas, y por tanto se podrían preservar funciones importantes del sistema inmune.

Además del estudio ORATORIO, el programa de desarrollo clínico fase III de Ocrelizumab incluye los ensayos internacionales OPERA I y OPERA II, que son estudios multicéntricos, randomizados, doble ciego, doble simulación, en pacientes con formas recidivantes de EM.