Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos
Marzo 2013Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato
Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab
Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona
Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil]
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T
Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188
El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana
Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico
Febrero 2013
Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3
Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide
Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona
Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys
Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos
Enero 2013
Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida
Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac
Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante
Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas
Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina
Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas
Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de la beta A-T87Q –globina humana
Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6
Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol
Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano
Diciembre 2012
Tratamiento de la toxicidad del plomo
Erdosteine
Tratamiento del mesotelioma malign
Anticuerpo monoclónico humano Maitansinoid-conjugado contra mesothelin
Tratamiento del linfoma periférico de células T (ganglionar, otros extraganglionares, leucémico/diseminado)
Alisertib
Tratamiento de la acromegalia
Ciclo(-gamma-aminobutiril-L-fenilalanil-L-triptofanil-D-triptofanil-Llisil-L-threonil-L fenilalanil-N-3-carboxipropil)-glicina amida, acetato de sal
Tratamiento de la asfixia perinatal
Alopurinol de sodio
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico deexón 52
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico de exón 55
Tratamiento del paludismo
Artesunate
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
4-(4-{[2-(4-chlorofenil)-4,4-dimetil ciclohex-1-en-1-il]metil}piperazina-1-il)-N-({3-nitro-4-[(tetrahidro-2H-piran-4-ilmetil)amino]fenil}sulfonil)-2-(1H-pirrolo[2,3-b]piridina-5 iloxi)benzamida
Tratamiento de la deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga
Triheptanoína
Tratamiento de la deficiencia de L-3-hidroxiacil-CoAdeshidrogenasa de cadena larga
Triheptanoína
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Anticuerpo monoclonal de cadena única humanizado contra CD37
Tratamiento de la uveítis no infecciosa
Voclosporina
Noviembre 2012
El tratamiento de la toxicidad por mercurio
Erdosteine
Tratamiento del linfoma cutáneo de células T
Clorhidrato dihidrato de naloxone
Tratamiento del glioma
Celulas dentriticas secretoras de Interleukina-12 cargadas con el lisado de un tumor autologo
Tratamiento de los tumores epiteliales del timo
Milciclib maleato
Tratamiento de la amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL)
Ixazomib
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Tralokinumab
Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2
Tratamiento del mieloma múltiple
Panobinostat
Tratamiento del cáncer de ovario
Alisertib
Tratamiento del glioma
Oligonucleotideo sintetico siARN bicatenario dirijido contra la Claudina -5 complejado con polietilenoimina (antes de la administración de doxorubicina)
Tratamiento de la amiloidosis sistémica senil
tafamidis
El tratamiento de la tripanosomiasis africana
Melarsoprol
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Vector adenoviral codificando un corto grupo de ARN dirigido a la claudina-5 (antes de la adminstracion de 17-dimetilaminoetilamino-17- desmetoxigeldanamicina
Tratamiento de la diskeratosa congenita
Disquerina humana recombinante
Tratamiento del síndrome periódico asociado al receptor de TNF(TRAPS)
Canakinumab
Tratamiento de la telangiectasia macular de tipo 2
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano
Octubre 2012
Tratamiento de la fibrosis quística
Inhibidor de la alfa-1 proteinasa (parainhalacion)
Tratamiento del síndrome de X frágil
Mavoglurant
Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del cáncer de páncreas
Mezcla de dos líneas celulares alogénicas humanas de cáncer de páncreas transducidas de forma estable con un vector retroviral que codifica el gen α-(1,3)-galactosiltransferasa murino
Tratamiento del cáncer de ovario
Rucaparib
Tratamiento de las lesiones espinales medulares traumáticas
2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-methil-4-trifluoromethilphenil) prop-2-enamide
Tratamiento de la deficiencia de la lecitina colesterol Aciltransferasa
Acil tranferasa de la lecitina colesterol recombinante
Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 contra el Inhibidor de la Vía del Factor Tisular (TFPI)
Tratamiento del cáncer de ovario
Lurbinectedina
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab
Tratamiento del linfoma de células T periférica (nodal, otros extraganglionares y leucémicas diseminado)
Belinostat
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Septiembre 2012
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de ovario
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-L-cisteina para uso con acido folico
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de
Ovario
Acido folico para uso con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-
pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-
L-cysteina
Augusto 2012
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico
Autorizaciones de comercialización
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Bosulif [bosutinib]
Pfizer Limited
Reino Unido
¿Qué es Bosulif y para qué se utiliza?
Bosulif es un medicamento anticanceroso cuyo principio activo es el bosutinib. Se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de los glóbulos blancos en el que los granulocitos (un tipo de glóbulos blancos) comienzan a proliferar sin control.
Bosulif se utiliza en pacientes con «cromosoma Philadelphia positivo» (Ph+). Esto significa que algunos de los genes de los pacientes se han reorganizado formando un cromosoma especial denominado cromosoma Philadelphia. Bosulif se emplea para tratar tres estadios de la LMC denominados «fase crónica», «fase acelerada» y «fase blástica». Solo se utiliza cuando la LMC ya se ha tratado con uno o más inhibidores de la tirosina cinasa (medicamentos para la LMC que actúan de un modo similar a Bosulif) y cuando los inhibidores de la tirosina cinasa denominados imatinib, nilotinib y dasatinib no se consideran opciones adecuadas de tratamiento.
Dado que el número de pacientes afectados por la LMC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Bosulif fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de agosto de 2010.
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NexoBrid (concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína)
Teva Pharma GmbH
Alemania
¿Qué es NexoBrid?
NexoBrid es un medicamento que contiene el principio activo «concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína». Se presenta en forma de polvo y gel, que se mezclan para formar un gel (2 g/22 g o 5 g/55 g).
¿Para qué se utiliza NexoBrid?
NexoBrid se emplea para la extracción de escaras (tejido muerto y seco, grueso, correoso y negro) en adultos con quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo. Las quemaduras de espesor parcial profundo (también denominadas quemaduras «de segundo grado») penetran hasta una región profunda de la piel llamada dermis, mientras que las quemaduras de espesor completo (también denominadas quemaduras de «tercer grado») penetran incluso más a través de toda la dermis.
Debido a que el número de pacientes afectados por quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que NexoBrid fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 30 de julio de 2002.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Glybera (alipogén tiparvovec)
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo.
¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Adcetris (brentuximab vedotin)
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena).
¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos);
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica.
Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos.
Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Signifor (pasireotida)
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012
¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Dacogen (decitabina)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.
¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
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Revestive (teduglutida)
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012
¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
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Jakavi (ruxolitinib)
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).
¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
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Kalydeco (ivacaftor)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).
¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
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Page last updated: 29/04/2013
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