El tratamiento genético con células madre podría ser la clave para tratar distrofia muscular de Duchenne
Un grupo de científicos han desarrollado un nuevo abordaje para la distrofia muscular de Duchenne. Esta terapia genética con células madre podría utilizarse en un 60% de los casos.
Este tratamiento utiliza una tecnología llamada CRISPR/Cas9 para corregir las mutaciones genéticas que causan la enfermedad. El estudio, liderado por April Pyle y Melissa Spencer, se publico en la revista Cell Stem Cell.
“El método se encuentra a 10 años distancia de poder ser probado en humanos”, afirma Spencer. “Es importante que podamos realizar todos los pasos necesarios para maximizar la seguridad y al mismo tiempo poder proporcionar a los pacientes un tratamiento eficaz para su trastorno”.
El síndrome de Duchenne suele darse a través de una mutación genética llamada distrofina, un gen que fabrica una proteína con el mismo nombre. En las personas sin la enfermedad de Duchenne, la proteína fortalece y conecta las fibras musculares con las células.
Las mutaciones de Duchenne provocan una producción baja de proteína distrofina que, a su vez, provoca que los músculos degeneren y se debiliten. Los síntomas suelen darse en la infancia y los pacientes pierden movilidad y suelen morir por insuficiencia cardíaca o respiratoria a la edad de 20 años. Algunos medicamentos pueden tratar los síntomas pero no existe ninguno que detenga la progresión de la enfermedad o mejore la calidad de vida del paciente.
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