La terapia génica para la inmunodeficiencia también resulta eficaz en jóvenes

Una terapia génica lentiviral obtiene resultados muy alentadores en cinco pacientes con SCID-X1 de entre 7 y 23 años.

Redacción. Madrid | 20/04/2016 20:00

Brian Sorrentino, del Departamento de Hematología del Hospital St. Jude, en Menfis. (Archivo)

La terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (SCID-X1) sólo ha mostrado eficacia, hasta la fecha, en niños de corta edad. Sin embargo, un pequeño ensayo clínico que se publica en Science Translational Medicine revela que también puede ser una opción para pacientes mayores, con edades que van desde los 7 hasta los 23 años.

El tratamiento desarrollado por investigadores de Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos y el Hospital Infantil St. Jude, en Menfis, restauró la función inmune normal de algunos pacientes durante un periodo de, al menos, dos o tres años.

El equipo coordinado por Brian Sorrentino, del hospital estadounidense, probó esta terapia génica en cinco afectados de SCID-X1 con alteraciones inmunológicas persistentes a pesar de los trasplantes de progenitores hematopoyéticos a los que se les había sometido.

Tras la modificación genética de sus células hematopoyéticas con un vector lentiviral, las células T, B y los linfocitos citolíticos (NK o natural killer) adquirieron la versión correcta del gen implicado (IL2RG) en el trastorno, lo que condujo a una recuperación parcial de las respuestas inmunes protectoras.

El porcentaje de corrección genética de los diferentes tipos de células sanguíneas ha sido más elevado que en anteriores estudios de terapia génica para este tipo de inmunodeficiencia, según han documentado los investigadores.

Mejora sintomática
Los síntomas clínicos característicos de la enfermedad, como la infección crónica por norovirus, también mejoraron notablemente en ciertos pacientes. Estos beneficios se mantuvieron entre seis y nueve meses tras el tratamiento en tres de los pacientes más jóvenes e, incluso, perduraron hasta tres años en dos de los de mayor edad.

No obstante, a pesar de las mejoras clínicas, un paciente murió debido a una lesión pulmonar que padecía desde más de dos años antes de recibir la terapia, lo que subraya la importancia de una intervención precoz para evitar daños orgánicos irreversibles.

"Este estudio demuestra que la terapia génica lentiviral, cuando se combina con acondicionamiento con busulfán, puede reconstituir el sistema inmune y conducir a una amplia inmunidad en adultos jóvenes con este trastorno devastador", concluye Sorrentino. Se trata de la primera vez que se emplea el quimioterápico busulfán en una terapia génica para SCID-X1 con el fin de ayudar a las células madre genéticamente corregidas a que vuelvan a ser funcionales tras ser reinfundidas en los pacientes.

El interés de proseguir con esta línea de investigación radica, entre otras cuestiones, en la posibilidad de minimizar o prevenir el daño orgánico que se produce cuando los trasplantes de médula ósea que reciben estos pacientes no consiguen una respuesta inmune suficiente.

El vector lentiviral empleado es de última generación e incluye elementos genéticos que bloquean la activación de genes adyacentes, con el fin de evitar el riesgo oncogénico.

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