Una nueva estrategia afina la terapia génica para Fanconi

Desarrollan en un modelo murino un protocolo mejorado que se fundamenta en el empleo de células madre mesenquimales.

Redacción. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 06/09/2017 00:00

Juan Bueren, jefe de la División de Terapias Innovadoras del Ciemat. (DM)

Un equipo de la Red Española de Investigación sobre Anemia de Fanconi, coordinado por la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), en Madrid, ha demostrado que la terapia génica en células madre de pacientes con anemia de Fanconi es factible. En el estudio, publicado recientemente en Blood y dirigido por Rosa Yáñez, de la Fundación Jiménez Díaz (Madrid), y Juan Bueren, del Ciemat, los investigadores demuestran que el procedimiento de corrección génica basado en su propia tecnología permite subsanar la patología de las células madre de la médula ósea de estos pacientes.

La nueva estrategia se basa en el empleo de células madre mesenquimales con el objetivo de limitar el riesgo de fallo del injerto en los protocolos ligados a un acondicionamiento mínimo.

La demostración se fundamenta en un protocolo de corrección génica de las células madre hematopoyéticas de los pacientes. Después de su movilización a la sangre de los afectados, las células madre se corrigieron con vectores virales de uso clínico, y una muy pequeña parte de ellas fue trasplantada a ratones inmunodeficientes.

De esta manera, los científicos han demostrado por primera vez que, a través de un procedimiento de terapia génica, células madre de pacientes con anemia de Fanconi pueden generar en los ratones que han sido trasplantados células sanguíneas humanas libres de enfermedad.

Ensayos clínicos

Estos hallazgos refuerzan la hipótesis de los investigadores según la cual la terapia génica será una nueva forma de tratar eficazmente a pacientes con anemia de Fanconi. Asimismo, resulta de particular interés para las expectativas del ensayo clínico de terapia génica puesto en marcha por el equipo de Juan Bueren, que actualmente está marcha en España y que próximamente se abrirá en otros países europeos. El primer paciente del ensayo Eurofancolenrecibió la terapia génica en el Hospital Niño Jesús, de Madrid, a principios de 2016. El protocolo de este estudio prevé el tratamiento en esta primera fase de un total de cinco pacientes en nuestro país. La terapia se basa en la administración de células T CD34+ transducidas con el gen Fanca con un vector lentiviral.