Una terapia génica recupera visión en cegueras congénitas

Terapia génica contra la ceguera

Diariomedico.com
ESPAÑA
MEJORES RESULTADOS EN NIÑOS QUE EN ADULTOS
Una terapia génica recupera visión en cegueras congénitas

Una sola inyección genética, que ha producido pigmentos sensibles a la luz en la retina de un niño parcialmente ciego, ha permitido una recuperación significativa de la visión. Este trabajo, que se publica en The Lancet, supone un paso al frente en el uso de la terapia génica.

DM - Lunes, 26 de Octubre de 2009 - Actualizado a las 00:00h.

La investigación es una extensión de un trabajo publicado en 2008, con tres adultos jóvenes, por un equipo de la Universidad de Pensilvania.

Este mismo grupo señala ahora avances en el tratamiento del citado niño y de otros siete adultos con amaurosis congénita de Leber (ACL) gracias a la terapia génica. Los resultados más positivos se han producido en el menor.Katherine A. High, directora del Centro de Terapias Celulares y Moleculares del citado centro y autora principal, explica que, "aunque los pacientes no recuperaron la visión por completo, la mitad mejoraron lo suficiente como para no ser calificados como discapacitados visuales".

La inyección genética en la retina se produjo gracias a la ayuda de un vector (un virus adenoasociado modificado genéticamente) portador de una versión normal del gen RPE65, que aparece alterado en una de las formas de ACL, conocida como ACL2, que supone hasta un 16 por ciento de casos totales.

En 2008 los resultados preliminares mostraron que tre adultos recuperaron parte de la visión objetiva y subjetiva. En el último año se ha trabajado en cinco niños más, para un total de doce pacientes; todos ellos mostraron mayor sensibilidad lumínica, especialmente los menores, que obtuvieron mejores datos en una prueba que consistía en evitar diferentes obstáculos.