Minitrasplantes de células madre para la anemia falciforme grave

HEMATOLOGÍA
Minitrasplantes de células madre para la anemia falciforme grave
JANO.es y agencias · 10 Diciembre 2009 10:10

Científicos estadounidenses publican en “The New England Journal of Medicine” haber logrado revertir la enfermedad en 9 de 10 pacientes tratados con un nuevo procedimiento


Los resultados de un estudio preliminar muestran que los “minitrasplantes” de células madre podrían revertir la anemia falciforme grave en adultos, según un estudio de los NIH y la Universidad Johns Hopkins (Estados Unidos), que se publica hoy en “The New England Journal of Medicine”.

El estudio de fase I/II describe a 10 pacientes con anemia falciforme grave que recibieron trasplantes intravenosos de células madre hematopoyéticas, procedentes de la sangre periférica de donantes sanos emparentados, que se adaptaban a los tipos de tejido de los pacientes.

Cuando los científicos utilizaron este procedimiento, 9 de los 10 pacientes tratados presentaron glóbulos rojos normales y una recuperación de los daños orgánicos causados por la enfermedad.

Según explica Jonathan Powell, “el método del trasplante intravenoso para la anemia falciforme, causada por una única mutación en el gen de la hemoglobina, no reemplaza el gen defectuoso sino que trasplanta células madre sanguíneas que portan el gen normal”.

Todos los pacientes del estudio, desde los 16 a los 45 años de edad, fueron tratados en los NIH con un “minitrasplante” y un fármaco inhibidor del sistema inmunitario, la rapamicina.

Los métodos de transplante convencionales utilizan altas dosis de quimioterapia para suprimir el sistema inmunitario antes de inyectar las células trasplantadas, un proceso que tiene muchos efectos secundarios, incluyendo el de contraer graves infecciones bacterianas que podrían matar a los pacientes. En los “minitrasplantes” se utilizan dosis más bajas de medicación y radiación para permitir la llegada de las células donadas.

Según señala Powell, los efectos secundarios fueron menos y muy leves en comparación con el trasplante de médula ósea. En 9 de los 10 pacientes, las células donadas coexisten ahora con las del propio paciente.

Los “minitrasplantes” para la anemia falciforme se probaron en pacientes hace casi una década y no tuvieron éxito porque el sistema inmunitario de los afectados rechazaba las células trasplantadas. Sin embargo, Powell indica que el uso de la rapamicina promueve la coexistencia de las células donadas con las del paciente.
Johns Hopkins Medicine
National Institutes of Health
New England Journal of Medicine
New England Journal of Medicine 2009;361:2309-2317