El trasplante de médula ósea muestra potencial para tratar a adultos con enfermedad de células falciformes

04/07/2014 - E.P.

El tratamiento mieloablativo alogénico de células madre hematopoyéticas daba buenos resultados en niños, pero era un procedimiento prohibitivo en adultos

El uso de un método de trasplante de la médula ósea de menor intensidad mostró resultados prometedores entre los 30 pacientes con edades de 16 a 65 años con enfermedad grave de células falciformes involucrados en un estudio, según revelan sus conclusiones, publicadas en la edición de la revista 'The Journal of the American Medical Association'.

El trasplante mieloablativo (uso de altas dosis de quimioterapia o radiación) alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT), en el que se reciben células madre hematopoyéticas de la "médula ósea" de otro individuo, resulta curativo para los niños con enfermedad grave de células falciformes, pero su toxicidad asociada ha hecho el procedimiento prohibitivo para los adultos.

Gracias al desarrollo de regímenes de acondicionamiento no mieloablativos, en los que se utilizan dosis más bajas de quimioterapia o radioterapia para preparar la médula ósea para recibir nuevas células, puede facilitar la aplicación más segura de un HSCT alogénico para adultos candidatos, según la información de respaldo del artículo.

Matthew M. Hsieh, del Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales, en Bethesda, Maryland, Estados Unidos, y sus colegas exploraron un enfoque no mieloablativo en un grupo piloto de diez adultos con anemia falciforme grave, con un régimen simplificado de HSCT (con donación de la células de un hermano inmunológicamente emparejado), que tenía pocos efectos tóxicos. Todos los pacientes continuaron tomando un medicamento inmunosupresor.

Los científicos revisaron el protocolo para incluir una opción en la que se detenga la inmunosupresión después de un año en pacientes seleccionados (los que tienen un injerto de CD3 donadas de más de un 50 por ciento y normalización de la hemoglobina). En este informe, los autores describen los resultados de 20 pacientes adicionales con enfermedad de células falciformes, junto con los datos actualizados de los primeros diez pacientes.

Los 30 pacientes (de entre 16 y 65 años) se inscribieron en el estudio entre julio de 2004 y octubre de 2013. El 25 de octubre de 2013, 29 pacientes estaban vivos con una media de seguimiento de 3,4 años, y 26 pacientes (87 por ciento) tenían el injerto donante estable sin enfermedad aguda o crónica de injerto contra huésped.

Los niveles de hemoglobina mejoraron después del HSCT, de forma que en un año, 25 pacientes (83 por ciento) tenían hemoglobina plena del tipo donante. Además, un total de 15 pacientes injertados dejaron el medicamento inmunosupresor y no sufrieron la enfermedad injerto contra huésped.

La tasa media anual de hospitalización fue de 3,2 el año antes del HSCT, 0,63 después del primer año, 0,19 tras el segundo año y 0,11 el tercer año después del trasplante. Un total de 11 pacientes estaban tomando narcóticos a largo plazo en el momento del trasplante. Durante la semana en que fueron hospitalizados y recibieron su HSCT, el uso medio de narcóticos por semana fue de 639 mg de morfina intravenosa, una dosis que se redujo a 140 mg seis meses después del trasplante.

Hubo 38 eventos adversos graves, como dolor, infecciones, eventos abdominales y efectos tóxicos del medicamento inmunosupresor sirolimus. "En este artículo, ampliamos nuestros resultados anteriores y demostramos que este procedimiento HSCT se puede aplicar a los adultos mayores, incluso a aquellos con enfermedades concomitantes graves", escriben los autores, quienes subrayan que los datos refuerzan la baja toxicidad de este régimen.

"En esta serie de pacientes que se sometieron a un régimen de HSCT simplificado, hasta la fecha, la mayoría experimentó una reversión del fenotipo de la enfermedad de células falciformes. Pacientes injertados estuvieron libres de patología y sin enfermedad de injerto contra huésped", resumen los científicos, quienes apuntan también la necesidad de más investigación sobre eventos adversos y tolerancia del trasplante.