Nuevo enfoque terapéutico para tratar la enfermedad de Gaucher
Una versión artificial de la progranulina revierte el impacto de la enfermedad sobre células humanas y de ratón.
En el transcurso de un estudio dirigido a determinar los mecanismos de protección pulmonares frente al asma, investigadores del Centro Médico Langone han hallado un potencial tratamiento para la enfermedad de Gaucher (EG). La EG es una patología respiratoria de origen genético que afecta la función de los lisosomas, estructuras intracelulares que procesan lípidos y eliminan productos de desecho. Como consecuencia, los pacientes sufren de dolor articular, desórdenes hematológicos, esplenomegalia, pérdida de memoria y daño pulmonar.
A nivel celular, la enfermedad se caracteriza por una producción anormalmente baja de la proteína progranulina, lo que resulta en la acumulación del enzima beta-glucocerebrosidasa(GBA) fuera de los lisosomas. Los resultados del actual estudio indican que la entrega de progranulina a los lisosomas puede ser una terapia más eficiente que las estrategias actuales, las cuales van dirigidas a restablecer los niveles de GBA en el interior de estos orgánulos. La adición de progranulina sintética a células sanguíneas de pacientes con EG redujo en un 40% la agregación de GBA en un período de una semana. Esta versión de la progranulina está exenta del potencial carcinogénico de la forma natural, según indican los autores.
Otro de los hallazgos claves del estudio es la demostración de que la progranulina debe unirse a la proteína Hsp70, la cual evita que el enzima se agregue en localizaciones ectópicas.
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