Un tratamiento basado en CRISPR se ensaya por primera vez en un paciente chino

Tal como anunciaron en verano, un equipo médico de China ha ensayado una inmunoterapia basada en el sistema de edición génica CRISPR/Cas9 en un primer paciente con cáncer.

Redacción. Madrid | 16/11/2016 13:38

Un tratamiento basado en CRISPR se ensaya por primera vez en un paciente chino - DiarioMedico.com

La técnica de edición genética Crispr/Cas9 se ha empleado por primera vez en el mundo como parte del tratamiento de una persona con cáncer de pulmón agresivo.

Según informa la web de la revista Nature, un grupo de científicos chinos, encabezado por Lu You, de la Universidad de Chengdu, en Sichuan, ha extraído células inmunes del paciente y las ha modificado con esta técnica para desactivar el gen que codifica la proteína PD-1, el "freno inmunitario" que explica en parte el avance del tumor y una de las dianas que ahora se usan en los fármacos inmunoterápicos.

Una vez cultivadas esas células editadas en el laboratorio se han inyectado, el 28 de octubre, en el paciente que sufría un cáncer pulmonar no microcítico metastásico. Ahora esperan que gracias a la inhibición de PD-1, las células inmunes sean capaces de atacar al cáncer de este enfermo en el Hospital West China.

En realidad, esta estrategia de modificación de células inmunes del propio paciente se ha ensayado en otros trabajos, pero con técnicas de edición genético distintas de CRISPR/Cas9. La introducción de CRISPR simplifica el proceso y aumenta su eficiencia, lo que probablemente impulse el avance de la edición genética en la clínica de todo el mundo, como comenta Carl June, uno de los principales investigadores de la inmunoterapia con edición génica con su equipo en la Universidad de Pensilvania, en Filadelfia.

'Sputnik 2.0'
June, que se ha referido a esta competencia científica entre China y América como un remedo de la carrera espacial en busca esta vez del Sputnik 2.0, está impulsando, junto a otros grupos científicos estadounidenses, un ensayo basado en el empleo de CRISPR como parte de un tratamiento genético contra el cáncer. Aún pendiente de la aprobación de la FDA, se espera que ese estudio clínico comience a principios de 2017.

En marzo de ese año también está previsto que un equipo de la Universidad de Pekín inicie otros tres ensayos utilizando CRISPR contra el cáncer de vejiga, de próstata y de células renales. Con todo, ninguno de ellos cuenta aún con aprobación ni con financiación.

El grupo de Lu había recibido la aprobación en julio. Pensaban administrar la terapia celular en agosto, pero el proceso de amplificación del número de células en cultivo les llevó más tiempo del que esperaban, y además, octubre es el mes de vacaciones en China.

El médico asegura que de momento el tratamiento ha ido muy bien y que el enfermo recibirá una segunda inyección, pero no quiere entrar en más detalles. El siguiente paso es administrar la terapia a un total de diez pacientes; cada uno de ellos recibirá entre dos y cuatro inyecciones celulares. Se trata de un estudio piloto de seguridad, en el que se seguirá a los individuos durante seis meses para vigilar posibles efectos adversos.

Dejando a un lado el optimismo que despierta este caso, hay voces críticas que recuerdan que el procedimiento es complejo de trasladar a la clínica habitual. Aún debe perfeccionarse mucho en términos de eficiencia, y por el momento parece difícil que supere al empleo de fármacos biológicos, como anticuerpos monoclonales, que pueden producirse a escala industrial. Lu contesta a estas objeciones que aún es pronto para decir cuál será el mejor procedimiento.

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