Una terapia genética tal vez sea promisoria para una enfermedad en que salen ampollas en la piel

Injertos de la piel genéticamente modificada de los pacientes mejoraron la curación de las heridas en un estudio inicial

Robert Preidt

Traducido del inglés: miércoles, 2 de noviembre, 2016

MARTES, 1 de noviembre de 2016 (HealthDay News) -- La terapia genética se muestra promisoria en el tratamiento de una enfermedad genética de la piel que provoca ampollas, según los investigadores.

En el ensayo clínico en etapa inicial, los investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford evaluaron la terapia en cuatro adultos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva.

Las personas con esta afección cutánea no pueden producir una proteína que vincula los niveles superiores e inferiores de la piel entre sí. Con la más mínima fricción, estas capas se deslizan y crean ampollas. En los peores casos, la muerte ocurre en la infancia, señalaron los investigadores.

En la investigación actual, unos injertos de la piel genéticamente corregida de los propios pacientes se aplicaron a las heridas abiertas provocadas por la enfermedad. Los injertos mejoraron la curación de las heridas y parecieron ser bien tolerados, reportaron los investigadores.

"Nuestro ensayo en fase 1 muestra que el tratamiento parece ser seguro, y tuvimos la suerte de observar algunos resultados clínicos buenos", dijo la autora coprincipal del estudio, la Dra. Jean Tang, profesora asociada de dermatología.

"En algunos casos, unas lesiones que no se habían sanado en cinco años sanaron exitosamente con la terapia genética. Se trata de una mejora inmensa en la calidad de vida de estas personas", aseguró Tang en un comunicado de prensa de la universidad.

El próximo paso es evaluar la terapia en pacientes de a partir de 13 años de edad. Poder tratar a los niños podría prevenir el desarrollo de heridas y cicatrices crónicas graves, dijeron los investigadores.

Pero se necesitan ensayos adicionales antes de que el procedimiento se convierta en una práctica aceptada.

El estudio fue publicado el 1 de noviembre en la revista Journal of the American Medical Association.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor

FUENTE: Stanford University, news release, Nov. 1, 2016

HealthDay

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