La representación de los pacientes en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMEA: porqué es importante para ti

La representación de los pacientes en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMEA: porqué es importante para ti (10/09) © Eurordis


PERCEPCION
EURORDIS se siente orgullosa de que la Comisión Europea haya elegido recientemente a dos de sus miembros como representantes de pacientes en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA). Las dos fueron preseleccionadas a nivel interno y nominadas oficialmente por EURORDIS.

La Sra. Lesley Greene ha sido elegida miembro del Comité por primera vez y la Sra. Birthe Byskov Holm ha sido reelegida por tercera vez consecutiva. Ambas llevan mucho tiempo siendo miembros activos de la comunidad de enfermedades raras y tienen más de 20 años de experiencia en trabajar con pacientes de enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

El boletín electrónico de EURORDIS ha entrevistado a Lesley y Birthe para saber lo que hacen en el COMP y porqué es importante para los pacientes de enfermedades raras de Europa.

¿Qué hacéis en el COMP?

Lesley: revisamos las solicitudes enviadas por compañías farmacéuticas o biotecnológicas que persiguen la ‘designación de medicamentos huérfanos’ de productos que pretenden desarrollar para el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. La designación de medicamentos huérfanos es muy importante para las compañías, porque los incentivos especiales que les proporciona un medicamento huérfano les motiva a continuar con la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras, a pesar de que la población que puede beneficiarse es pequeña y del pequeño mercado de su inversión. Para obtener la designación de Medicamento Huérfano, las compañías necesitan cumplir los criterios que se detallan en el Reglamento de Medicamentos Huérfanos de la UE. Nosotros, como representantes de los pacientes, junto con un grupo de científicos, profesionales sanitarios y políticos, comprobamos que las solicitudes cumplan los criterios y que esté justificada la solicitud de designación.


Los criterios están diseñados para asegurar que el medicamento sea para una enfermedad rara (prevalencia), ya que sin los incentivos sería poco probable que la comercialización del producto generase los suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria. La designación tiene que ser para tratamientos de enfermedades que son raras, que conllevan peligro para la vida o que son crónicas y debilitantes (serias) y en el caso de existir tratamientos alternativos satisfactorios, el patrocinador deberá establecer que el medicamento será un tratamiento adicional importante o un beneficio alternativo. Un beneficio significativo quiere decir que el producto es más útil que otros anteriores, bien por ser más seguro, más efectivo, que abre posibilidades a combinaciones de medicamentos, que presenta una alternativa terapéutica, o porque contribuye en mayor medida a la asistencia al paciente, siendo más fácil tomar y así mejorar el cumplimiento terapéutico y la calidad de vida.

Birthe: cuando se cumplen todas las condiciones, el Comité otorga una valoración positiva (llamada opinión) y la compañía que desarrolla el medicamento puede obtener el nombre de Medicamento Huérfano. La decisión final se toma en la Comisión Europea, pero hasta ahora la CE siempre ha mantenido la opinión del COMP. El COMP también es el responsable de aconsejar a la Comisión Europea sobre el establecimiento y desarrollo de una política sobre medicamentos huérfanos en la UE, y ayuda a la Comisión a diseñar las directrices en detalle y hacer de enlace a nivel internacional en asuntos referidos a medicamentos huérfanos.

¿Por qué es importante la representación de los pacientes?

Lesley: como usuarios finales, los pacientes tienen una experiencia única y aportan una perspectiva diferente en el proceso de toma de decisiones. Por ejemplo cuando se intenta establecer si un producto contribuye en mayor medida a la asistencia al paciente (beneficio significativo) a los pacientes se les pide hacer recomendaciones sobre el valor de la propuesta contribución. Pueden juzgar si el producto es más fácil de administrar, si podría aumentar la adherencia (por ejemplo si reduce el número de pastillas que necesitan tomar, o si eliminan la necesidad de inyecciones dolorosas, o si puede administrarse en casa en vez de acudir al hospital o si el formato está adaptado a los niños).

Cada vez más, la EMEA también busca el consejo de los pacientes con el protocolo de asistencia. El protocolo de asistencia es el consejo para el desarrollo de un medicamento huérfano. Los comentarios de los pacientes pueden ser de gran valor en la elección de los criterios de valoración relevantes, como por ejemplo menor dolor, un mejor estado funcional o una mejor calidad de vida. También podrían hacer comentarios sobre la metodología y composición de un ensayo clínico. Las aportaciones hechas por los pacientes pueden mejorar la calidad de un medicamento y el grado de éxito de su desarrollo. ¡Esto significa que los pacientes de enfermedades raras están contribuyendo a producir más y mejores medicamentos huérfanos!

Birthe: desde una perspectiva política, es importante que los pacientes estén representados en un comité donde se toman importantes decisiones sobre asuntos que afectan sus vidas de una manera muy significativa. El hecho de que un medicamento obtenga la designación de Medicamento Huérfano y luego tenga la autorización para ser distribuido en el mercado tiene implicaciones obvias para los que pueden beneficiarse del producto, aunque no podemos consultar sistemáticamente a todos los pacientes que pudieran verse afectados por esta designación, nosotros, como representantes de pacientes, tratamos de expresar su experiencia y defender sus intereses. En ocasiones traeremos a un paciente afectado de la enfermedad para que pueda contribuir en la decisión con su conocimiento único de la enfermedad y experiencia de vivir con ella.

¿Qué os motiva a hacer este trabajo?

Lesley: como defensores de pacientes estamos defendiendo los intereses de los pacientes, creemos que estamos contribuyendo al desarrollo y comercialización de más y mejores medicamentos para las enfermedades raras. Tenemos experiencia de primera mano de lo terrible que es una enfermedad rara, y por otro lado, la mejoría en salud, calidad de vida y autoestima que produce un medicamento huérfano efectivo.

Birthe: es gratificante formar parte de una legislación con éxito. Como representantes de pacientes tenemos el mismo reconocimiento que los demás miembros del COMP. Tenemos las mismas obligaciones que los demás miembros y tenemos la misma influencia en las decisiones finales. Tradicionalmente un representante de pacientes siempre ha ocupado la vicepresidencia, lo que dice mucho sobre la importancia que tanto la industria como los reguladores dan a nuestra participación. Por lo tanto somos conscientes de nuestra obligación a responder a esta invitación con vigor y humildad y contribuir con toda nuestra energía y entusiasmo.

Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © EURORDIS