Un fármaco experimental ayuda a combatir algunos cánceres pediátricos, halla un estudio

La terapia dirigida es eficaz y tiene pocos efectos secundarios, pero se necesitan ensayos más grandes, señalan investigadores

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Traducido del inglés: viernes, 18 de mayo, 2012

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Cáncer en niños

MIÉRCOLES, 16 de mayo (HealthDay News) -- Una nueva terapia farmacológica dirigida podría ayudar a tratar ciertos cánceres avanzados en niños, indica un nuevo estudio preliminar.
En algunos casos, el medicamento oral incluso hizo que los tumores desaparecieran después de que los tratamientos regulares para el cáncer habían fracasado, reportaron los investigadores.
"Es un emocionante primer paso, y parece muy promisorio para niños que han tenido muy pocas opciones", aseguró la autora del estudio, la Dra. Yael Mosse, profesora asistente de pediatría de la división de oncología del Hospital Pediátrico de Filadelfia.
Mosse presentará los hallazgos el 2 de junio en la reunión de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (American Society of Clinical Oncology, ASCO), en Chicago. La sociedad publicó los resultados en una conferencia de prensa el miércoles. El estudio fue patrocinado por Pfizer Inc., fabricante del medicamento.
El nuevo fármaco se conoce como crizotinib (Xalkori), y se dirige a anomalías en un gen llamado ALK que se encuentra en ciertos cánceres. El medicamento fue aprobado hace poco por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE. UU. para el tratamiento de cáncer de pulmón provocado por un defecto del ALK en los adultos.
El ALK no es "expresado" (o producido) en individuos sanos. Solo las células de cáncer expresan el ALK, según Mosse. "La función del ALK es fomentar el crecimiento de las células cancerosas", explicó. Esto significa que cualquier tratamiento que bloquee el ALK solo afectará a las células cancerosas, y no a las sanas.
"Las células sanas no reconocen este fármaco. Es muy distinto a la quimioterapia", dijo Mosse.
Los tres tipos de cánceres pediátricos a los que esta terapia farmacológica se dirige actualmente son el linfoma anaplásico de células grandes (LACG), un tipo de cáncer de la sangre; el neuroblastoma, un cáncer de los nervios que por lo general afecta la glándula adrenal o el pecho; y los tumores miofibroblásticos inflamatorios (TMI), que con frecuencia provocan que se desarrollen tumores en los músculos.
Las anomalías genéticas del ALK se hallan en 80 a 95 por ciento de los LACG, en alrededor de la mitad de los TMI, y en 10 a 15 por ciento de los neuroblastomas agresivos.
El nuevo estudio fue de fase 1, lo que significa que estaba diseñado solo para evaluar la seguridad del fármaco, no su eficacia.
El estudio inicial de seguridad contó con 70 pacientes de uno de los tres cánceres provocados por el ALK. Mosse señaló que el fármaco se toleró extremadamente bien, con efectos secundarios mayormente leves, como diarrea o náuseas. Apuntó que algunos niños experimentaron cambios leves en la visión, pero no hubo un efecto significativo sobre la vista, y algunos niños experimentaron cambios en los resultados de pruebas de función hepática.
Aunque el estudio no se diseñó para medir la eficacia del fármaco, sus beneficios se hicieron aparentes con rapidez, sobre todo en los linfomas anaplásicos de células grandes. El 88 por ciento (siete de ocho niños con una anomalía del ALK) mostraron una respuesta completa al fármaco, y ahora no sufren de enfermedad detectable. En este momento, los voluntarios del estudio han recibido el medicamento durante hasta 18 meses, anotaron los investigadores.
Siete niños con tumores miofibroblásticos inflamatorios se inscribieron en el ensayo, y la mayoría experimentó una reducción o una regresión completa del tumor. Mosse aseguró que "ahora mismo, la única forma eficaz de curar ese tipo de cáncer es extirparlo mediante cirugía. Si no se puede extirpar del todo, recurre. Nuestro primer paciente tenía un tumor en el hombro, y amputar todo el brazo era la única posibilidad de cura que había recibido. Dimos al paciente una dosis muy baja, y vimos un efecto dramático del medicamento".
Los neuroblastomas están resultando un desafío más grande. Los investigadores hallaron que dos de los 27 voluntarios mostraron regresión completa del tumor. Ocho no sufrieron de avance en la enfermedad. Administrar unas dosis más altas de crizotinib pareció ser más eficaz, y siguió siendo bien tolerado.
Mosse dijo que el fármaco entrará en pruebas de fase 2 para los neuroblastomas, de forma que los investigadores puedan intentar distinguir quién podría responder mejor al medicamento. Los investigadores también deseaban saber qué tan eficaz podría ser el fármaco si se administra pronto en el cáncer, y qué tan bien funcionaría en combinación con la quimioterapia.
Al igual que con la mayoría de fármacos para el cáncer, Mosse señaló que hay una preocupación de que eventualmente estos cánceres podrían desarrollar resistencia a este medicamento. Sin embargo, los investigadores aún no han visto evidencia de ello.
La Dra. Rosanna Ricafort, directora clínica del programa de trasplante pediátrico de sangre y de médula ósea del Hospital Pediátrico del Centro Médico Montefiore en la ciudad de Nueva York, señaló que "se trata de un paradigma emergente en oncología. Podemos lograr eficacia clínica con terapias molecularmente dirigidas".
"Debemos confirmar la eficacia de crizotinib en estudios de mayor tamaño, pero estos hallazgos son muy emocionantes. Fue afortunado que crizotinib ya estuviera disponible para cánceres de adultos", añadió.
Ricafort dijo que los padres de un niño con uno de estos cánceres deben preguntar a su oncólogo si su hijo debe recibir una prueba para una anomalía del ALK debido a las potenciales opciones de tratamiento. Comentó que no cree que el fármaco esté disponible fuera de un ensayo clínico durante algún tiempo.
Mosse se mostró de acuerdo en que los padres deben averiguar si los cánceres de sus hijos deben ser evaluados en cuanto a anomalías del ALK. Añadió que es probable que haya que enviar las muestras tumorales al Hospital Pediátrico de Filadelfia, ya que quizás sea el único centro que hace la prueba ahora mismo.
Las investigaciones presentadas en reuniones médicas se deben considerar como preliminares hasta que se publiquen en una revista médica revisada por profesionales.

Artículo por HealthDay, traducido por Hispanicare

FUENTES: Yael Mosse, M.D., assistant professor, pediatrics, division of oncology, The Children's Hospital of Philadelphia; Rosanna Ricafort, M.D., clinical director, pediatric blood and marrow transplant program, The Children's Hospital at Montefiore, New York City; June 2, 2012, presentation, American Society of Clinical Oncology annual meeting, Chicago

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