Un consorcio español inicia un proyecto para desarrollar una terapia génica contra el VIH

El proyecto, financiado con casi un millón de euros, durará tres años y busca reproducir la mutación CCR5-Delta32 en las células de las personas infectadas por el VIH

El Médico Interactivo | 16 - Noviembre - 2016 13:30 h.

Un consorcio academia-empresa formado por cuatro entidades españolas ha iniciado un proyecto, financiado con 942.000 euros, que pretende desarrollar una terapia génica que permita reproducir la mutación CCR5-Delta32 en las células de las personas infectadas por el VIH y conseguir que se curen de la infección.

La mutación CCR5-Delta32 es una rara alteración de algunas células de la sangre que afecta aproximadamente a un 1 por ciento de la población europea. Se sabe que las personas que la presentan son resistentes de forma natural al VIH, ya que impide que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos T CD4.

En la primera fase del proyecto, liderada por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), se utilizarán los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio, y bautizados como GURAIZEAK, para modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína. Los científicos ya han demostrado en estudios anteriores que esta proteína puede ser manipulada sin perjuicio para el paciente, ya que no es necesaria para la supervivencia de la célula.

La infusión posterior de estas células modificadas permitiría al paciente contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH. Sin embargo, el porcentaje de células resistentes podría mejorarse partiendo de células madre hematológicas. Por este motivo, la segunda fase del proyecto consistirá en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente. Es lo que se conoce como trasplante autólogo, en que donante y receptor son la misma persona. Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente.

Durante los tres años que durará el proyecto, financiado por la convocatoria Retos-Colaboración del Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación, se prevé realizar estudios tanto ‘in vitro’ como en modelos animales, que servirán para determinar la seguridad y eficacia del procedimiento. “Uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético, y hacer que proliferen de forma suficiente in vitro como para poder reinfundirlas en los pacientes”, explica Javier Martínez-Picado, investigador ICREA y responsable del proyecto por parte de IrsiCaixa.

Una vez concluidos los análisis, las empresas Karuna y Praxis llevarán esta tecnología a la producción bajo condiciones de calidad GMP (Good Manufacturing Practices), que consiste en producirla con unas determinadas características que garanticen la seguridad de su aplicación en humanos. Este proceso se desarrollará pensando en la fase final del proyecto, que contempla el diseño y solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II.