European Medicines Agency - EPARs

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN EUROPA
DICIEMBRE 2009 / ENERO 2010

BLOG: recordamos a todos los lectores que mes tras mes, desde enero 2009, venimos editando todas y cada una de las actualizaciones de la Agencia Europea de Medicamentos (UK) sobre la materia denominada "medicamentos huérfanos" (orphan drugs, según su denominación en idioma inglés) en nuestro blog CIENCIAS MÉDICAS NEWS (http://elbiruniblogspotcom.blogspot.com). En las mismas podrán hallar toda la historia del producto (sinónimos: molécula, medicamento, droga, etc.) así como su monografía clínica y de prescripción y uso y administración, así como también todos los estudios clínicos previos que avalan su seguridad terapéutica. La mayoría de los documentos se editan en idioma inglés y algunos específicos en todos los idiomas vigentes en la Unión Europea. Cerasale. Enero 08, 2010.-

Nuevas designaciones Noviembre 09

* Tratamiento del neuroblastoma
Oligonucleótido monocatenario de ácido nucleico peptídico (PNA) compuesto por 16 bases ligado a un péptido de 7 aminoácidos

* Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
1-ciclopropil-3-[3-(5-morfolina-4-ilmetilo-1H- benzoimidazola-2-il)-1H-pirazola-4-il]-urea

* Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
6-tioguanina (líquido oral)

* Tratamiento del cáncer de ovario
Monoclorhidrato de 8-[4-(1-aminociclobutil)fenil]-9- fenil-1,2,4-triazolo[3,4-f][1,6]naftiridin-3(2H)- ona

* Tratamiento del cáncer de ovario
Línea de células T citotóxicas humanas no restringidas para el complejo mayor de histocompatibilidad (CMH)

* Síndrome del carcinoma nevoide de células basales
N-[6-(cis-2,6-dimetilmorfolin-4-il)piridina-3-il]-2-metil- 4'- (trifluorometoxi)[1,1'-bifenil]-3-carboxamida

* Tratamiento de la anemia drepanocítica
Carboxihemoglobina pegilada

* Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Anticuerpo monoclonal recombinante quimérico anti- CD20

* Tratamiento del carcinoma hepatocelular
Virus de la vacuna con timidina kinasa (TK) desactivada, que expresa GM-CSF

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés) ver debajo, al pié

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe: http://www.emea.europa.eu/htms/human/epar/a.htm)

Nuevas autorizaciones de mercado
Arcalyst
[rilonacept]
Regeneron UK

- ¿Qué es Arcalyst?
Arcalyst es un polvo y un disolvente que se mezclan para obtener una solución inyectable. Contiene el principio activo rilonacept (80 mg/ml).

- ¿Para qué se utiliza Arcalyst?
Arcalyst se utiliza para tratar los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS). Los CAPS son un grupo de enfermedades en el que los pacientes tienen un defecto en el gen que produce una proteína denominada criopirina. Esto provoca una inflamación en muchas partes del cuerpo acompañada de síntomas como fiebre, erupción cutánea, dolor muscular y cansancio. En algunos casos pueden producirse discapacidades graves como sordera o pérdida de visión.

Arcalyst está indicado para el tratamiento de síndromes asociados a la criopirina (CAPS) con síntomas graves, entre los que se incluyen el síndrome autoinflamatorio familiar inducido por el frío (FCAS) y el síndrome de Muckle-Wells (MWS), en adultos y niños mayores de 12 años.Dado que el número de pacientes con CAPS es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Arcalyst fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 10 de julio de 2007. Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.


Ilaris
[canakinumab]
Novartis Europharm Ltd UK

- ¿Qué es Ilaris? Ilaris es un polvo con el que se prepara una solución inyectable. Contiene el principio activo canakinumab (150 mg).

- ¿Para qué se utiliza Ilaris? Ilaris se utiliza para tratar los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS). Los CAPS son un grupo de enfermedades que se caracterizan por un defecto en el gen que produce una proteína denominada criopirina. Esto provoca una inflamación en muchas partes del cuerpo acompañada de síntomas como fiebre, erupción cutánea, dolor articular y cansancio. Ilaris se emplea para tratar a adultos y niños a partir de cuatro años y con un peso mayor de 15 kg que tengan los tipos de CAPS indicados a continuación: Síndrome de Muckle-Wells (MWS) Enfermedad neonatal multisistémica inflamatoria (NOMID), también conocida como síndrome infantil neurológico, cutáneo y articular crónico (CINCA) Formas graves del síndrome autoinflamatorio familiar inducido por el frío (FCAS) y urticaria familiar por frío (FCU) que curse con signos y síntomas además de la erupción cutánea de tipo urticaria (habones) causados por el frío.

Síndrome de Muckle-Wells (MWS)

Enfermedad neonatal multisistémica inflamatoria (NOMID), también conocida como síndrome infantil neurológico, cutáneo y articular crónico (CINCA)

Formas graves del síndrome autoinflamatorio familiar inducido por el frío (FCAS) y urticaria familiar por frío (FCU) que curse con signos y síntomas además de la erupción cutánea de tipo urticaria (habones) causados por el frío.

Dado que el número de pacientes afectados por CAPS es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Ilaris fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20 de marzo de 2007. Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

abrir aquí para acceder al listado de drogas huérfanas autorizadas en la UNIÓN EUROPEA:
Register of designated Orphan Medicinal Products (by number)

abrir aquí para acceder al documento multilingüe de la Agencia Europea de Medicamentos:
European Medicines Agency - EPARs