Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

Orphan Drugs

Find out the latest orphan drug designations and market authorisations

¡12 nuevas designaciones de medicamentos huérfanos!

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Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

Designaciones de autorizaciones de mercado

Imbruvica (ibrutinib)

Tratamiento de la leucemia linfática crónica y del linfoma de células del manto
Janssen-Cilag International NV
Bélgica
21 Octubre 2014

¿Qué es Imbruvica y para qué se utiliza?

Imbruvica es un medicamento anticanceroso que se utiliza para tratar dos tipos de cáncer de la sangre: la leucemia linfática crónica y el linfoma de células del manto; ambos son cánceres que afectan a un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos B.

En la leucemia linfática crónica, Imbruvica se utiliza en pacientes que han recibido al menos un tratamiento anterior y en pacientes que presentan una mutación genética en la células cancerosas denominada deleción 17p o mutación TP53, que hace que no sea adecuado el tratamiento con una combinación de medicamentos de quimioterapia e inmunoterapia (tratamientos que estimulan el sistema inmunitario para que elimine las células cancerosas).

En el linfoma de células del manto, Imbruvica se utiliza en pacientes cuya enfermedad no responde o ha vuelto a aparecer después de un tratamiento anterior.

Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Imbruvica fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras).

Imbruvica contiene el principio activo ibrutinib.

Translarna (ataluren)

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
PTC Therapeutics Limited
Reino Unido
31 Julio 2014

¿Qué es Translarna y para qué se utiliza?

Translarna es un medicamento que contiene el principio activo ataluren. Se utiliza para tratar a pacientes de 5 años o más con distrofia muscular de Duchenne que son capaces de caminar. La
distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que causa gradualmente debilidad y pérdida de la función muscular. Translarna se usa en el pequeño grupo de pacientes con enfermedad de Duchenne cuya enfermedad está causada por un defecto genético específico (llamada «mutación sin sentido») en el gen de la distrofina. Dado que el número de pacientes afectados por distrofia muscular de Duchenne es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Translarna fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de mayo de 2005.

Arzerra (ofatumumab)

Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC) en pacientes no tratados previamente
Extensión de la indicación: 5 Agosto 2014
Glaxo Group Ltd
Reino Unido

¿Qué es Arzerra?

Arzerra es un medicamento oncológico que contiene el principio activo ofatumumab. Se presenta como un concentrado con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena).

¿Para qué se utiliza Arzerra?

Arzerra se utiliza para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC), un cáncer que afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos. Se utiliza junto con clorambucil o bendamustina (otros medicamentos oncológicos) en pacientes que no pueden recibir un tratamiento con otro medicamento oncológico, la fludarabina. También puede utilizarse en pacientes cuya enfermedad no ha respondido al tratamiento con fludarabina y con un medicamento denominado alemtuzumab.
Dado que el número de pacientes afectados por la LLC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Arzerra fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2008.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

Gazyvaro (obinutuzumab)

Trattamento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) no tratada previamente
Roche Registration Ltd
Reino Unido
23 Julio 2014

¿Qué es Gazyvaro y para qué se utiliza?

Gazyvaro es un medicamento anticanceroso que contiene el principio activo obinutuzumab. Se utiliza junto con clorambucilo (otro medicamento anticanceroso) en pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) no tratada previamente. La LLC es un cáncer de los linfocitos B (un tipo de leucocitos). Gazyvaro se utiliza en pacientes con LLC que padecen además otros trastornos que hacen que no puedan recibir tratamiento con un medicamento denominado «fludarabina».
Dado que el número de pacientes afectados por LLC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Gazyvaro fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 10 de octubre de 2012.

Sylvant (siltuximab)

Tratamiento de la enfermedad de Castleman multicéntrica
Janssen-Cilag International NV
Bélgica
22 Mayo 2014

¿Qué es Sylvant y para qué se utiliza?
Sylvant es un medicamento que contiene el principio activo siltuximab. Se utiliza para el tratamiento de la enfermedad de Castleman multicéntrica en pacientes adultos que dieron negativo en las pruebas para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y el herpesvirus humano 8 (HVH-8).
La enfermedad de Castleman multicéntrica es un trastorno del sistema linfático (la red de vasos que transporta líquidos desde los tejidos hacia los ganglios linfáticos y al torrente sanguíneo) en el que las células de los ganglios linfáticos comienzan a crecer de forma anómala y provocan la formación de tumores benignos. «Multicéntrico» significa que la enfermedad afecta a varios ganglios linfáticos y a otros órganos del cuerpo. Los síntomas pueden ser sensación de cansancio, sudoración nocturna, fiebre, neuropatía periférica (sensación de hormigueo debido a daños en los nervios) y aumento del tamaño del hígado y el bazo.
Dado que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Castleman es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Sylvant fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 30 de noviembre de 2007.

Vimizim (elosulfase alfa)

Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA)
BioMarin Europe Ltd
Reino Unido
28 Abril 2014

¿Qué es Vimizim y para qué se utiliza?

Vimizim es un medicamento que contiene el principio activo elosulfasa alfa. Está indicado para tratar pacientes con mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA, también conocida como síndrome de Morquio A). La enfermedad está causada por la falta de una enzima denominada N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa, que es necesaria para descomponer unas sustancias específicas en el organismo llamadas glucosaminoglucanos (GAG). Si la enzima no está presente, o lo está solo en cantidades muy pequeñas, los GAG no pueden ser degradados y se acumulan en huesos y órganos. Esto provoca los signos de la enfermedad, fundamentalmente huesos cortos, dificultad de movimiento, problemas para respirar, opacidad de los ojos y pérdida de audición.
Dado que el número de pacientes afectados por MPS IVA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Vimizim fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 24 de julio de 2009.

Deltyba (delamanid)

Tratamiento de la tuberculosis
Otsuka Novel Products GmbH
Alemania
28 Abril 2014

¿Qué es Deltyba y para qué se utiliza?

Deltyba es un medicamento contra la tuberculosis cuyo principio activo es el delamanid. La tuberculosis es una infección provocada por la bacteria Mycobacterium tuberculosis (M. tuberculosis). Deltyba se utiliza en adultos con tuberculosis pulmonar y multirresistente (resistente al menos a la isoniazida y a la rifampicina, dos medicamentos de referencia para el tratamiento de la tuberculosis). Se usa junto con otros medicamentos de referencia y cuando no se pueden utilizar otras combinaciones que no contengan este medicamento debido a que la enfermedad es resistente a los fármacos que las componen o debido a sus efectos adversos.

Dado que el número de pacientes afectados por la tuberculosis es escaso en la UE, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Deltyba fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 1 de febrero de 2008.

Ácido para-aminosalicílico Lucane (ácido para-aminosalicílico (PAS))

Tratamiento de la tuberculosis
Lucane Pharma SA
Francia
07 Abril 2014

¿Qué es Ácido para-aminosalicílico Lucane y para qué se utiliza?

Ácido para-aminosalicílico Lucane es un medicamento para la tuberculosis cuyo principio activo es el ácido para-aminosalicílico (PAS). Se usa combinado con otros medicamentos para el tratamiento de adultos y niños a partir de los 28 días que sufren tuberculosis multirresistente cuando no se pueden usar combinaciones sin este medicamento porque la enfermedad es resistente a ellas o por sus efectos adversos.

La multirresistencia supone que la bacteria causante de la tuberculosis (Mycobacterium tuberculosis) es resistente, como mínimo, al tratamiento con la isoniazida y la rifampicina, dos medicamentos de referencia para el tratamiento de la tuberculosis.

Dado que el número de pacientes afectados por la tuberculosis es escaso en la UE, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Ácido para-aminosalicílico Lucane fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 17 de diciembre de 2010.

Ácido cólico FGK (ácido cólico)

Tratamiento de errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares primarios
FGK Representative Service GmbH
Alemania
04 Abril 2014

¿Qué es Ácido cólico FGK y para qué se utiliza?

Ácido cólico FGK es un medicamento cuyo principio activo es el ácido cólico. Este compuesto es un «ácido biliar primario», es decir, uno de los principales componentes de la bilis (un líquido que produce el hígado y que ayuda a digerir las grasas).

Ácido cólico FGK se usa para el tratamiento de por vida de adultos y niños a partir del mes de edad que no pueden producir suficiente cantidad de ácidos biliares primarios como el ácido cólico debido a anomalías genéticas que provocan un déficit de enzimas hepáticas. Al carecer de estos ácidos biliares primarios, el organismo produce ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado y desencadenar una insuficiencia hepática potencialmente mortal. Esta insuficiencia se denomina «errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares primarios».

Ácido cólico FGK está autorizado para usar en los pacientes que carecen de una de las siguientes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilasa; 2-metilacil-CoA racemasa o colesterol 7α-hidroxilasa.

Dado que el número de pacientes afectados por errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares primarios es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Ácido cólico FGK fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 28 de octubre de 2009.

Cometriq (cabozantinib)

Tratamiento del cáncer medular de tiroides
TMC Pharma Services Ltd
Reino Unido
21 Marzo 2014

¿Qué es Cometriq y para qué se utiliza?

Cometriq es un medicamento contra el cáncer que contiene el principio activo l cabozantinib. Se utiliza para el tratamiento de adultos afectados de cáncer medular de tiroides, un tipo de cáncer originado en las células de la glándula tiroides que segregan la hormona calcitonina. Cometriq se emplea cuando no es posible eliminar el cáncer mediante cirugía y ha progresado o se ha propagado a otras zonas del organismo.

Los beneficios de Cometriq pueden ser menores para(en) los pacientes cuyo cáncer no presente mutación de un gen denominado «oncogén reorganizado durante la transfección» (RET) y esta posibilidad se debe tener en cuenta al tomar la decisión de iniciar el tratamiento.

Dado el escaso número de pacientes afectados por el cáncer medular de tiroides, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Cometriq fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 6 de febrero de 2009.

Sirturo (bedaquilina)

Tratamiento de la tuberculosis
Janssen-Cilag International N.V.
Bélgica
5 Marzo 2014

¿Qué es Sirturo y para qué se utiliza?

Sirturo es un medicamento contra la tuberculosis cuyo principio activo es la bedaquilina. La tuberculosis es una infección provocada por la bacteria Mycobacterium tuberculosis. Sirturo se utiliza combinado con otros medicamentos contra la tuberculosis en adultos con tuberculosis pulmonar y multirresistente (resistente al menos a la isoniazida y a la rifampicina, dos medicamentos de referencia para el tratamiento de la tuberculosis). Se administra ante la imposibilidad de utilizar combinaciones sin Sirturo debido a que la enfermedad es resistente a ellas o a los efectos adversos que provocan.

Dado que el número de pacientes afectados por tuberculosis es escaso en la UE, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Sirturo fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 26 de agosto de 2005.

Adempas (riociguat)

Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), incluso la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) Bayer Pharma AG
Alemania
27 Marzo 2014

¿Qué es Adempas y para qué se utiliza?

Adempas es un medicamento cuyo principio activo es el riociguat. Se utiliza para mejorar la capacidad de realizar actividad física en adultos que padecen las siguientes formas de hipertensión pulmonar (tensión alta en los vasos sanguíneos de los pulmones):

Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC, caracterizada por un bloqueo o un estrechamiento de los vasos sanguíneos de los pulmones provocados por coágulos). Adempas se usa para tratar a los pacientes con HPTEC que no se pueden someter a una intervención quirúrgica o con HPTEC persistente o recurrente después de una intervención quirúrgica.
Hipertensión arterial pulmonar (HAP, caracterizada por un engrosamiento de la pared de los vasos sanguíneos de los pulmones y un estrechamiento de los vasos). Adempas se puede usar como medicamento único o junto con otros medicamentos para la HAP denominados «antagonistas de los receptores de la endotelina».

Adempas se utiliza en pacientes con HPTEC o HAP de clase funcional II o III. La «clase» refleja la gravedad de la enfermedad: la «clase II» supone una limitación leve de la actividad física, mientras que la «clase III» supone una limitación considerable de la actividad física.

Opsumit (macitentan)

Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP)
Actelion Registration Ltd
Reino Unido
20 Diciembre 2013

¿Qué es Opsumit y para qué se utiliza?

Opsumit es un medicamento cuyo principio activo es el macitentan. Se utiliza para el tratamiento a largo plazo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), una enfermedad caracterizada por un aumento anormal de la tensión de las arterias pulmonares que provoca síntomas como disnea (dificultad para respirar) y cansancio.

Opsumit se utiliza en adultos que padecen una HAP clasificada como de «clase funcional II o III de la OMS». La «clase» refleja la gravedad de la enfermedad: los pacientes con HAP de clase II presentan una ligera limitación para la actividad física y los de clase III presentan una notable limitación de la actividad física. Opsumit puede emplearse solo o en combinación con otros medicamentos contra la HAP; para más información, consulte el prospecto.

Dado que el número de pacientes afectados por la HAP es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Opsumit fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de septiembre de 2011.

Orphacol

Tratamiento de los errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares
ácido cólico
Laboratoire CTRS
Francia
12 Septiembre 2013

¿Qué es Orphacol y para qué se utiliza?

Orphacol es un medicamento que contiene ácido cólico, una sustancia que se encuentra en la bilis y ayuda a digerir las grasas.

Se utiliza para tratar a adultos y niños a partir del mes de edad que presentan una anomalía genética que les impide producir bilis. Orphacol se utiliza en pacientes con cantidades insuficientes de dos enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-Δ⁵-C₂₇-esteroide oxidorreductasa o Δ⁴-3-oxosteroide-5β-reductasa). Esta carencia imposibilita la producción en el hígado de una cantidad suficiente de los principales componentes de la bilis, los llamados ácidos biliares primarios, como el ácido cólico. Al carecer de estos ácidos biliares primarios, se producen ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado y desencadenar una insuficiencia hepática potencialmente mortal.

Dado que el número de pacientes afectados por errores congénitos en la síntesis de los ácidos biliares primarios es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Orphacol fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 18 de diciembre de 2002.

Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

Defitelio (defibrotida)

Tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva (EVO) hepática grave
Gentium S.p.A
Italia
18 Octubre2013

¿Qué es Defitelio y para qué se utiliza?

Defitelio es un medicamento que contiene el principio activo defibrotida. Se usa para el tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva (EVO) grave en pacientes sometidos a trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (de la sangre). La EVO es una afección caracterizada por un bloqueo de las venas del hígado que ocasiona una disfunción hepática. Defitelio se utiliza en adultos y en niños a partir de un mes de edad.

Dado que el número de pacientes afectados por la EVO es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Defitelio fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 29 de julio de 2004.

Imnovid (pomalidomida)

Tratamiento del mieloma múltiple
Celgene Europe Ltd
Reino Unido
5 Agosto 2013

¿Qué es Imnovid y para qué se utiliza?

Imnovid es un anticancerígeno que contiene el principio activo pomalidomida. Se utiliza en combinación con dexametasona (un fármaco antiinflamatorio) para tratar el mieloma múltiple (un cáncer de la médula ósea). Se administra a pacientes adultos que han recibido al menos dos tratamientos previos, incluyendo lenalidomida y bortezomib, y que hayan experimentado una progresión de la enfermedad desde el último tratamiento.
Dado el escaso número de pacientes con mieloma múltiple, la enfermedad se considera “rara”, por lo que Imnovid fue declarado “medicamento huérfano” (el que se emplea en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.

Procysbi (cisteamina (en forma de bitartrato de mercaptamina))

Tratamiento de la cistinosis nefropática (renal)
Raptor Pharmaceuticals Europe
Países Bajos
06/09/2013

¿Qué es Procysbi y para qué se utiliza?

Procysbi es un medicamento que contiene el principio activo mercaptamina (también conocido como cisteamina). Se utiliza en pacientes con cistinosis nefropática (renal). La cistinosis es una enfermedad hereditaria en la que la cistina, un aminoácido presente de forma natural en el organismo, se acumula en cantidades excesivas dentro de las células, especialmente las de los riñones y los ojos, dañándolas.

Dado que el número de pacientes afectados por la cistinosis es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Procysbi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20 de septiembre de 2010.
Procysbi es un «medicamento híbrido», lo que significa que es similar a un «medicamento de referencia» que contiene el mismo principio activo; pero Procysbi se presenta en una formulación que permite una liberación mantenida del principio activo en el organismo. El medicamento de referencia para Procysbi es Cystagon.

Iclusig (ponatinib)

Tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC) ; leucemia linfoblástica aguda (LLA)
Ariad Pharma Ltd
Reino Unido
01/07/2013

¿Qué es Iclusig y para qué se utiliza?

Iclusig es un medicamento anticancerígeno que contiene la sustancia activa ponatinib. Se usa para tratar a adultos con los siguientes tipos de leucemia (cáncer de glóbulos blancos):

leucemia mieloide crónica (LMC) en sus diversas etapas conocidas como fase crónica, fase acelerada y fase blástica;
leucemia linfoblástica aguda (LLA) en pacientes que tienen el «cromosoma Filadelfia positivo» (Ph+). Ph+ significa que algunos de los genes del paciente se han reorganizado para formar un cromosoma especial denominado el cromosoma Filadelfia y que deriva en el desarrollo de la leucemia. Los cromosomas Filadelfia se encuentran en pacientes afectados por LLA aunque está presente en la mayor parte de los pacientes afectados por LMC.

Iclusig se administra en pacientes que no responden o no toleran dasatinib o nilotinib (otros medicamentos anticancerígenos) y en los que no esté indicado el tratamiento subsiguiente con imatinib. También se administra en pacientes con una mutación genética denominada «mutación T315I» que les hace resistentes al tratamiento con imatinib, dasatinib o nilotinib.
Dado que el número de pacientes con LMC y LLA es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Iclusig fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de febrero de 2010.

Revlimid (lenalidomide)

Extensión de la indicación:
Tratamiento del mieloma múltiple
Celgene Europe Ltd.
Reino Unido
25/04/2013

¿Qué es Revlimid?

Revlimid es un medicamento que contiene el principio activo lenalidomida. Se presenta en cápsulas
(2,5 mg, 5 mg, 7,5 mg, 10 mg, 15 mg y 25 mg).

¿Para qué se utiliza Revlimid?

Revlimid es un medicamento contra el cáncer indicado en su origen para tratar adultos con mieloma múltiple.
El 25de abril de 2013, el CHMP aprobó la siguiente nueva indicación terapéutica para Revlimid: Síndromes mielodisplásticos

Revlimid está indicado para el tratamiento de pacientes con anemia dependiente de la transfusión debido al riesgo bajo o intermedio de los síndromes mielodisplásticos asociados con la anomalía genética, la supresión aislada 5q, cuando otros tratamientos no son adecuados o son insuficientes.

Bosulif (bosutinib)

Tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC)
Pfizer Limited
Reino Unido
27/03/2013

¿Qué es Bosulif y para qué se utiliza?
Bosulif es un medicamento anticanceroso cuyo principio activo es el bosutinib. Se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de los glóbulos blancos en el que los granulocitos (un tipo de glóbulos blancos) comienzan a proliferar sin control.

Bosulif se utiliza en pacientes con «cromosoma Philadelphia positivo» (Ph+). Esto significa que algunos de los genes de los pacientes se han reorganizado formando un cromosoma especial denominado cromosoma Philadelphia. Bosulif se emplea para tratar tres estadios de la LMC denominados «fase crónica», «fase acelerada» y «fase blástica». Solo se utiliza cuando la LMC ya se ha tratado con uno o más inhibidores de la tirosina cinasa (medicamentos para la LMC que actúan de un modo similar a Bosulif) y cuando los inhibidores de la tirosina cinasa denominados imatinib, nilotinib y dasatinib no se consideran opciones adecuadas de tratamiento.
Dado que el número de pacientes afectados por la LMC es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Bosulif fue designado «medicamento huérfano» (es decir, y un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de agosto de 2010.

NexoBrid (concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína)

Tratamiento de quemarudas térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo
Teva Pharma GmbH
Alemania
27/03/2013

¿Qué es NexoBrid?
NexoBrid es un medicamento que contiene el principio activo «concentrado de enzimas proteolíticas enriquecidas en bromelaína». Se presenta en forma de polvo y gel, que se mezclan para formar un gel (2 g/22 g o 5 g/55 g).

¿Para qué se utiliza NexoBrid?
NexoBrid se emplea para la extracción de escaras (tejido muerto y seco, grueso, correoso y negro) en adultos con quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo. Las quemaduras de espesor parcial profundo (también denominadas quemaduras «de segundo grado») penetran hasta una región profunda de la piel llamada dermis, mientras que las quemaduras de espesor completo (también denominadas quemaduras de «tercer grado») penetran incluso más a través de toda la dermis.
Debido a que el número de pacientes afectados por quemaduras térmicas de la piel de espesor parcial profundo y completo es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que NexoBrid fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 30 de julio de 2002.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

Glybera (alipogén tiparvovec)

El tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
25/10/2012

¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo.

¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

Adcetris (brentuximab vedotin)

El tratamiento de linfoma de Hodgkin
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
25/10/2012

¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena).

¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos);

cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica.

Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos.

Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

Signifor (pasireotida)

El tratamiento de la enfermedad de Cushing
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012

¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable.

¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

Dacogen (decitabina)

leucemia mieloide aguda (LMA)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012

¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.

¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

Revestive (teduglutida)

síndrome de intestino corto
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012

¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.

¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

Jakavi (ruxolitinib)

mielofibrosis
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012

¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).

¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.

Kalydeco (ivacaftor)

fibrosis quística (FQ)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012

¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).

¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.