PUBLICADO EN 'THE LANCET RESPIRATORY MEDICINE'
Mejoran la función pulmonar mediante terapia génica en pacientes con fibrosis quística
JANO.es · 06 julio 2015 13:59
La técnica empleada cambia el gen defectuoso causante de esta enfermedad hereditaria utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.
Investigadores del Imperial College de Londres, en Reino Unido, han logrado resultados prometedores con una terapia génica frente a la fibrosis quística, ya que han logrado mejorar la función pulmonar de estos pacientes tras reemplazar el gen defectuoso responsable de esta enfermedad.
Para los autores de este hallazgo, que publica The Lancet Respiratory Medicine, los resultados son "alentadores", si bien reconocen que en algunos pacientes funcionó mejor que en otros, por lo que, puntualizan, todavía es pronto para su uso en la práctica clínica.
"Los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron un significativo, aunque modesto, beneficio en las pruebas de función pulmonar en comparación con el grupo placebo", según indica Eric Alton, autor del estudio.
La técnica empleada consigue cambiar el gen defectuoso causante de esta enfermedad hereditaria utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.
La fibrosis quística es la enfermedad hereditaria con más mortalidad, ya que afecta a más de 90.000 personas a nivel mundial. Los pulmones de los pacientes se llenan de una mucosidad espesa que los hace más vulnerables a infecciones respiratorias recurrentes, que finalmente los acaban destruyendo.
En su ensayo, los autores incluyeron a un total de 136 pacientes de más de 12 años que recibieron dosis mensuales de la terapia génica o placebo durante un año.
Alton y su equipo prevén seguir a estos pacientes para ver si el uso de dosis más altas o más continuadas puede tener un mayor beneficio, así como si es posible combinarla con los tratamientos farmacológicos actuales para potenciar sus efectos.
Para los autores de este hallazgo, que publica The Lancet Respiratory Medicine, los resultados son "alentadores", si bien reconocen que en algunos pacientes funcionó mejor que en otros, por lo que, puntualizan, todavía es pronto para su uso en la práctica clínica.
"Los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron un significativo, aunque modesto, beneficio en las pruebas de función pulmonar en comparación con el grupo placebo", según indica Eric Alton, autor del estudio.
La técnica empleada consigue cambiar el gen defectuoso causante de esta enfermedad hereditaria utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.
La fibrosis quística es la enfermedad hereditaria con más mortalidad, ya que afecta a más de 90.000 personas a nivel mundial. Los pulmones de los pacientes se llenan de una mucosidad espesa que los hace más vulnerables a infecciones respiratorias recurrentes, que finalmente los acaban destruyendo.
En su ensayo, los autores incluyeron a un total de 136 pacientes de más de 12 años que recibieron dosis mensuales de la terapia génica o placebo durante un año.
Alton y su equipo prevén seguir a estos pacientes para ver si el uso de dosis más altas o más continuadas puede tener un mayor beneficio, así como si es posible combinarla con los tratamientos farmacológicos actuales para potenciar sus efectos.
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