Una terapia génica demuestra por primera vez resultados prometedores frente a la fibrosis quística

09/07/2015 - E.P.

La fibrosis quística es la enfermedad hereditaria con más mortalidad, ya que afecta a más de 90.000 personas a nivel mundial

Investigadores del Imperial College de Londres (Reino Unido) han conseguido por primera vez resultados prometedores con una nueva terapia génica frente a la fibrosis quística, ya que han logrado mejorar la función pulmonar de estos pacientes tras reemplazar el gen defectuoso responsable de esta enfermedad.

Los autores de este hallazgo, que publica en su último número la revista 'The Lancet Respiratory Medicine', reconocen que los resultados son "alentadores" pero vieron que en algunos pacientes funcionó mejor que en otros, por lo que todavía es pronto para su uso en la práctica clínica.

"Los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron un significativo, aunque modesto, beneficio en las pruebas de función pulmonar en comparación con el grupo placebo", según ha reconocido Eric Alton, autor del estudio.

La técnica, desarrollada con una innovadora técnica desarrollada por la firma Imperial Innovations, consigue cambiar el gen defectuoso causante de esta enfermedad hereditaria utilizando moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.

Los pulmones de los pacientes se llenan de una mucosidad espesa que los hace más vulnerables a infecciones respiratorias recurrentes, que finalmente los acaban destruyendo.

En su ensayo, los autores incluyeron a un total de 136 pacientes de más de 12 años que recibieron dosis mensuales de la terapia génica o placebo durante un año.

Alton ha reconocido que su equipo está planeando continuar el seguimiento de estos pacientes para ver si el uso de dosis más altas o más continuadas puede tener un mayor beneficio, así como si es posible combinarla con los tratamientos farmacológicos actuales para potenciar sus efectos.