El AAV8 es seguro y válido en terapia génica para la amaurosis de Leber - DiarioMedico.com

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ESPAÑA
CONFIRMADO EN PRIMATES
El AAV8 es seguro y válido en terapia génica para la amaurosis de Leber
Un estudio llevado a cabo por el grupo de James Wilson, de la Universidad de Pensilvania, ha comparado la seguridad y la eficacia de dos vectores, el AAV2 y el AAV8, en terapia génica de amaurosis congénita de Leber en monos. Los resultados del trabajo se publicaron ayer en Science Translational Medicine.


Redacción | 24/06/2011 00:00


Se emplearon los dos vectores para transportar el transgen de la proteína verde fluorescente a las células del epitelio pigmentario de la retina y a las células fotorreceptoras de primates no humanos. "Hemos visto que podemos emplear el AAV8 para transportar los genes a los fotorreceptores de los ojos de los primates no humanos en dosis muy bajas, de forma segura y eficaz.

Tanto el AAV2 como el AAV8 se liberan eficazmente en las retinas de los monos, pero con dosis menores el AAV8 se dirige mejor a las células fotorreceptoras. El AAV2 también llega hasta las células fotorreceptoras, aunque se necesita emplear dosis más altas.

El vector AAV8 ya ha mostrado su seguridad y eficacia en modelo murino; los resultados de este trabajo en primates refuerzan los datos observados en un modelo de experimentación animal inferior.

(Science Transl Medicine; 2011; 88 88ra54).
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