Terapias avanzadas: hay que leer entre líneas las normas

El grupo de estudio de Asebio en este ámbito tiene cada vez más trabajo; lo lidera Tigenix, un claro ejemplo del liderazgo español en terapias avanzadas.

José A. Plaza. Madrid | japlaza@unidadeditorial.es | 09/09/2013 00:00

Aunque el caso paradigmático son los trasplantes, España también es una referencia mundial en el campo de las terapias avanzadas, un ámbito joven en el que uno de los principales retos es adaptarse a una normativa que aún está en pleno desarrollo. La Asociación Española de Bioempresas (Asebio) tiene, dentro del Grupo de Trabajo de Medicamentos Innovadores, un topic group de Terapias Avanzadas, coordinado por María Pascual, de Tigenix, que trabaja por poner sobre la mesa, y optimizar todos las claves que rodean este campo biomédico.

El grupo de trabajo tiene representación de todos los actores implicados en terapias avanzadas: farmacéuticas, biotecnológicas, consultoras, hospitales... Pascual ha dicho a DM que "hay que mirar siempre entre líneas" porque cualquier novedad o regulación en este ámbito "tiene un gran impacto".

Influir en decisiones
Uno de los puntos que más destaca Pascual es la fructífera relación con las autoridades sanitarias, tanto españolas como de la UE, para "armonizar decisiones". En los últimos meses, el grupo de Terapias Avanzadas ha tenido mucho trabajo para cuidar que el real decreto sobre medicamentos de terapia avanzada de fabricación industrial "no permitiera competencia y un doble circuito de productos". También ha dedicado muchas horas a aportar su punto de vista en la nueva normativa sobre ensayos clínicos: "Hay que reducir la parte administrativa, la inexperiencia en este campo ya no puede ser un parapeto que utilice el Gobierno".
La labor asesora, bidireccional, entre administraciones Asebio (también en el caso concreto de Tigenix) es una de las claves, según Pascual: "Se trata de un claro win-win; nos hemos educado y formado mutuamente".
Si España es líder y referente en terapias avanzadas es, según la especialista, "por su gran ciencia, buena actividad hospitalaria e importante cultura del trasplante hematopoyético". Como siempre se puede mejorar, matiza sobre lo que siempre le falta a España: convertir las cosas en algo productivo y que genere retornos. Se pregunta si es preferible "hacer muchos ensayo clínicos, o menos y que lleguen más a las últimas fases". Sobre la labor de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), dice que "fue de las primeras en reconocer las terapias avanzadas: ha sabido llevar muy bien su papel".

Colaborar
En un mercado que aún debe definirse, por características propias y porque la regulación aún está en desarrollo, Pascual aboga por "asociarse, hallar financiación de forma colaborativa, no dejar que cada uno vaya por su lado, sacar conclusiones y aprovechar entre todos toda la materia prima".

En este proceso de aprendizaje y consolidación, admitiendo que todos tienen que aportar, Pascual señala que "la industria es la que sabe". En el futuro de la investigación clínica, sugiere que hay que desequilibrar la balanza actual "y conseguir que, aparte de muchas fases I y II, existan más ensayos cercanos al mercado, en fase III".

Pese a que la teoría podría estar clara, la práctica aún debe definirse: "Aún está muy difuminado quién debe hacer qué. La industria tiene mucho conocimiento, pero muchos investigadores también conocen los productos y sus desarrollos, y en las salas blancas se genera mucho conocimiento". Entre tanto actor principal y secundario, la biotecnología "está estrechando la distancia que había entre investigadores, laboratorios, empresas, big pharma...".

De la financiación dependerá buena parte del éxito de las terapias avanzadas a corto y medio plazo. Con un abanico de posibilidades cada vez más amplio, Pascual no cree adecuado recomendar una fórmula concreta: "Depende de las características de cada caso y de los intereses finales. Cada caso es distinto y no se puede generalizar".

Los objetivos prioritarios están claros, y entre ellos destaca "impactar en el marco regulatorio, teniendo en cuenta que esto es una carrera de fondo y continua". Asebio y las empresas están a la espera de guías clínicas "que llegarán próximamente", mientras también aguardan "para ver cómo cristaliza el decreto sobre medicamentos de terapia avanzada de fabricación industrial.

Escuchar y revisar
Para acabar, una petición. Pascual solicita premura en la revisión del seguimiento en Europa en terapias avanzadas, que ha cumplido recientemente cinco años y que, tras una fase de consulta pública entre los actores implicados, ahora está evaluando la Comisión Europea, tratando de imbricar todas las recomendaciones recibidas. No es tarea fácil, pero sí necesaria.

La normativa está aún en desarrollo y evolución; España y UE son frentes comunes

Tres para innovación
Asebio tiene, además del 'topic group' en terapias avanzadas, otros dos ligados a medicamentos innovadores: uno sobre acceso al mercado y otro de enfermedades raras.
Biosimilares
El grupo ha colaborado en la actualización del 'pipeline' de Biotecnología Roja 2013 y el documento de posición sobre biosimilares.
¿Un nuevo profarma?
También se ha trabajado en el envío de propuestas de mejora al 'Plan Profarma'; Asebio considera que no favorece el reconocimiento de la biotecnología.
España innovadora
El objetivo general es promover la creación de un entorno económico, bioético y social de innovación y dinamismo en España.
Mantener y crecer
España aspira a mantener y mejorar su posición de referencia en terapias avanzadas.

El 'tirón' de 'Chondrocelect'

Pasando de lo general (Asebio) a lo particular (Tigenix), María Pascual cree que el futuro a corto plazo de la compañía sigue muy vinculado a la situación de su producto Chondrocelect. El pasado mes de marzo, las autoridades sanitarias españolas comunicaron a Tigenix la financiación pública del, indicado en la reparación del cartílago de rodilla. Se trata de un compuesto basado en células madre, que tiene ya la autorización de comercialización de la UE y dispone también del visto bueno holandés para su financiación pública.
Es el único producto de terapia celular aprobado en Europa, y la compañía está en proceso de lanzamiento en dioversos países. En agosto, TiGenix logró un incremento del 55 por ciento en las ventas de ChondroCelect.