Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado
Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos
Octubre 2012Tratamiento de la fibrosis quística
Inhibidor de la alfa-1 proteinasa (parainhalacion)
Tratamiento del síndrome de X frágil
Mavoglurant
Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del cáncer de páncreas
Mezcla de dos líneas celulares alogénicas humanas de cáncer de páncreas transducidas de forma estable con un vector retroviral que codifica el gen α-(1,3)-galactosiltransferasa murino
Tratamiento del cáncer de ovario
Rucaparib
Tratamiento de las lesiones espinales medulares traumáticas
2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-methil-4-trifluoromethilphenil) prop-2-enamide
Tratamiento de la deficiencia de la lecitina colesterol Aciltransferasa
Acil tranferasa de la lecitina colesterol recombinante
Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 contra el Inhibidor de la Vía del Factor Tisular (TFPI)
Tratamiento del cáncer de ovario
Lurbinectedina
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab
Tratamiento del linfoma de células T periférica (nodal, otros extraganglionares y leucémicas diseminado)
Belinostat
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Septiembre 2012
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de ovario
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-L-cisteina para uso con acido folico
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de
Ovario
Acido folico para uso con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-
pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-
L-cysteina
Augusto 2012
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico
Autorizaciones de comercialización
Dacogen (decitabina)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012
¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.
¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.
Revestive (teduglutida)
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012
¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
Jakavi (ruxolitinib)
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012
¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).
¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.
Kalydeco (ivacaftor)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012
¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).
¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
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