Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT)

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ESPAÑA
COLABORACIÓN
Dos fármacos para tratar la telangiectasia hemorrágica hereditaria
La estrecha colaboración entre el grupo del Centro de Investigaciones Ciberer y la Unidad de Referencia de Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT) del Hospital de Sierrallana, en Cantabria, ha permitido identificar dos fármacos que parecen funcionar en el tratamiento de la HHT.

L. D. - Lunes, 9 de Noviembre de 2009 - Actualizado a las 00:00h.

Se trata del ácido tranexámico y el raloxifeno, que detienen los sangrados nasales que sufren más del 90 por ciento de los afectados por esta enfermedad. El raloxifeno, usado contra la osteoporosis, está en trámites de aprobación como medicamento huérfano para este trastorno por parte de la EMEA.

Modelo de tres patas
El hallazgo constituye un claro ejemplo de conjugación de la investigación básica, la práctica clínica y la participación de los pacientes. En este sentido Santiago Riva, presidente de la Asociación Española de HHT, destacó la importancia de avanzar "sobre un modelo de tres patas" que tenga en cuenta la investigación básica, la clínica y los enfermos, que figuran entre los mejor informados dentro de las enfermedades raras, según Riva.

Como su nombre indica el síntoma característico de la HHT son las hemorragias, que se localizan sobre todo a nivel nasal de forma espontánea y recurrente, normalmente como primer signo de la enfermedad. Pueden darse malformaciones arteriovenosas en diversos órganos. Tiene una prevalencia de 1 de cada 8.000 personas, y se caracteriza por las telangiectasias (manchas de color púrpura).